Real-World-Evidence im Bereich Medical Affairs: Ein praktischer Leitfaden für Teams in der Life-Sciences-Branche

Die meisten Teams im Bereich Medical Affairs verfügen bereits über das Rohmaterial für ein Real-World-Evidence-Programm – Tausende von Interaktionen vor Ort, Insight-Berichte und Gespräche mit KOLs –, doch das meiste davon wird nie zu Evidenz. Die Erkenntnisse bleiben in Freitextfeldern stecken, die Evidenzlücken bleiben anekdotisch, und die RWE-Studien, die tatsächlich finanziert werden, werden von Abteilungen konzipiert, die zwei Ebenen von denjenigen entfernt sind, die die klinische Fragestellung aus erster Hand gehört haben.

Diese Diskrepanz ist mittlerweile zu einem strategischen Risiko geworden. Die Zulassungsbehörden haben formalisiert, wie Real-World-Evidence in Zulassungs- und Kennzeichnungsentscheidungen einfließt, die Kostenträger legen fest, wie sie diese bewerten, und von Medical Affairs wird erwartet, dass es die Reaktion darauf koordiniert. Dieser Leitfaden behandelt, was RWE speziell für den Bereich Medical Affairs bedeutet, wie Außendienstteams es im Alltag umsetzen und welche digitale Infrastruktur dafür sorgt, dass der Kreislauf von Erkenntnissen zu Belegen tatsächlich funktioniert.

Was Real-World Evidence heute für den Bereich Medical Affairs bedeutet

Definition von RWD und RWE in den Life Sciences

Real-World-Daten (RWD) sind Daten zum Gesundheitszustand von Patienten oder zur Gesundheitsversorgung, die außerhalb herkömmlicher klinischer Studien erhoben werden – aus elektronischen Patientenakten, Abrechnungs- und Rechnungsdaten, Patientenregistern, von Patienten berichteten Ergebnissen sowie digitalen Gesundheitstechnologien wie Wearables. Real-World-Evidence (RWE) sind die klinischen Erkenntnisse über die Anwendung, den Nutzen oder die Risiken eines medizinischen Produkts, die aus der Analyse dieser Daten abgeleitet werden. Die Unterscheidung ist wichtig: RWD sind die Eingabedaten; RWE sind die analysierten, entscheidungsreifen Ergebnisse.

Für den Bereich Medical Affairs gibt es ein nützliches drittes Konzept: Real-World-Insights (RWI) – das qualitative Verständnis dafür, warum Ärzte die Behandlungsentscheidungen treffen, die die Daten zeigen. Eine Abrechnungsdatenbank kann Ihnen sagen, dass 30 % der Patienten im vierten Monat die Therapie wechseln. Nur ein Gespräch vor Ort kann Ihnen sagen, dass dies an einem Verwaltungsaufwand liegt, der in der Studie nie zutage getreten ist. Starke RWE-Programme kombinieren alle drei Aspekte.

Warum RWE für den Bereich Medical Affairs so wichtig geworden ist

Dies ist keine Diskussion mehr über einen zukünftigen Zustand. Eine 2025 in „Therapeutic Innovation & Regulatory Science“ veröffentlichte Analyse untersuchte die zwischen Januar 2022 und Mai 2024 von der FDA genehmigten Zulassungserweiterungen und stellte fest, dass der Anteil der Zulassungen, die auf RWE zurückzuführen waren, jedes Jahr konstant bei etwa einem Viertel lag – 23,3 % im Jahr 2022, 27,7 % im Jahr 2023 und 23,7 % im Jahr 2024 –, wobei die Onkologie mit 43,6 % den größten Anteil ausmachte. RWE ist mittlerweile ein fester Bestandteil der Erweiterung von Indikationen.

Parallel dazu entwickelt sich auch die Seite der Kostenträger weiter. Die AMCP veröffentlichte im Jahr 2025 Standards für Real-World-Evidence, die darauf abzielen, die Hindernisse zu überwinden, die RWE bisher aus den Entscheidungsprozessen der US-Kostenträger ferngehalten haben, und eine Studie von „Value in Health“ unter sechs HTA-Behörden zeigt, dass in Neubewertungsverfahren zunehmend RWE herangezogen wird, um bei der Markteinführung festgestellte Unsicherheiten zu klären – hinsichtlich Sicherheit, Wirksamkeitsendpunkten, sowie der Behandlungsnutzung — wobei die Onkologie mit 55 % der Neubewertungen erneut an der Spitze steht.

MAPS hat deutlich gemacht, was dies für den Bereich bedeutet: Von Fachkräften im Bereich Medical Affairs wird nun erwartet, dass sie über fundierte Kenntnisse in Epidemiologie, Gesundheitsökonomie, Outcome-Forschung und dem Design von RWE-Studien verfügen – nicht als Spezialkompetenz, sondern als Grundvoraussetzung. Die Evidenzgewinnung hat sich von einer Aufgabe, die der Bereich Medical Affairs unterstützt, zu einer Aufgabe entwickelt, für die er selbst verantwortlich ist.

Die praktische Frage für einen VP of Medical Affairs lautet nicht mehr, ob RWE-Kompetenzen aufgebaut werden sollen. Es geht vielmehr darum, ob Ihre Außendienstorganisation, Ihre Infrastruktur für Erkenntnissegewinnung und Ihre funktionsübergreifende Steuerung mit den aktuellen Erwartungen von Zulassungsbehörden und Kostenträgern Schritt halten können.

Von Erkenntnissen zu Evidenz: Wie der Bereich Medical Affairs RWE umsetzt

Die Rolle von MSLs und der Einbindung von KOLs bei RWE

Medical Science Liaisons (MSLs) befinden sich genau an der Schnittstelle, an der RWE-Fragen entstehen. In Gesprächen mit KOLs und behandelnden Ärzten erfahren MSLs Dinge, die kein Datensatz preisgibt: Welche Patienten werden in der Praxis von einer Therapie ausgeschlossen, wo weicht die Behandlungsabfolge von den Leitlinien ab, welche Ergebnisse berücksichtigen Kliniker tatsächlich bei der Wahl zwischen verschiedenen Wirkstoffen?

Das „MSL Journal“ beschreibt diese Position treffend: MSLs agieren an der Schnittstelle zwischen wissenschaftlichen, klinischen und marktbezogenen Umfeldern, identifizieren Evidenzlücken und sammeln umsetzbare Erkenntnisse aus der Praxis, die in die Konzeption von HEOR- und RWE-Studien einfließen. Das Problem ist selten, dass MSLs keine Erkenntnisse haben. Das Problem ist vielmehr, dass diese Erkenntnisse als unstrukturierte Anekdoten vorliegen, verstreut über Reiseberichte und E-Mail-Verläufe, ohne eine Systematik, die es ermöglicht zu erkennen, dass vierzehn MSLs in drei Regionen im letzten Quartal dieselbe Frage gehört haben.

Die Operationalisierung der Rolle dieses Bereichs in RWE lässt sich auf vier Vorgehensweisen reduzieren:

1. Standardisierung der Erfassung von Erkenntnissen am Ort der Interaktion. Erkenntnisse , die in Echtzeit gekennzeichnet werden – nach Therapiebereich, Art der Evidenzlücke, Stakeholder und Produkt –, lassen sich analysieren. Erkenntnisse, die am Freitagnachmittag aus dem Gedächtnis rekonstruiert werden, hingegen nicht. Hier macht sich ein strukturiertes Erkenntnismanagement bezahlt.
2. Führen Sie eine wiederkehrende Triage von Erkenntnissen zu Evidenz durch. Eine monatliche Arbeitssitzung, in der die medizinische Führung vor Ort, HEOR und die RWE-Funktion aggregierte Erkenntnisthemen überprüfen und entscheiden: Bestehende Evidenz beantwortet dies, eine neue Analyse ist gerechtfertigt oder hierfür ist eine prospektive Studie erforderlich.
3. Priorisieren Sie nach den Auswirkungen der Entscheidung, nicht nach dem Umfang. Ein einmal von einem KOL aus dem Bereich der Kostenträgerberatung geäußerter Erkenntnisbeitrag über eine Evidenzlücke, die die Erstattung blockiert, hat einen höheren Stellenwert als eine zehnmal gehörte Frage, die die vorhandene Literatur bereits beantwortet.
4. Schließen Sie den Kreis mit dem Außendienst. MSLs , die erleben, wie ihre Erkenntnisse zu Studienfragen – und schließlich zu Publikationen – werden, über die sie im wissenschaftlichen Austausch diskutieren können, gewinnen bessere Erkenntnisse. MSLs, deren Berichte ins Leere laufen, hören auf, sie einzureichen.

Entwurf von MA-gesteuerten RWE-Fragen und -Studien

Nicht jede Evidenzlücke rechtfertigt eine Studie. Ein nützlicher Filter für die Führungsebene von Medical Affairs: Hat die Frage Auswirkungen auf eine regulatorische Entscheidung, eine Entscheidung eines Kostenträgers oder eine Leitlinienentscheidung? Können bestehende RWD-Quellen diese Frage plausibel beantworten, wobei Störfaktoren akzeptabel kontrolliert werden? Ist Medical Affairs der richtige Verantwortliche, oder gehört das Thema zu HEOR oder zur klinischen Entwicklung? Gibt es eine definierte Zielgruppe und einen Plan zur Verbreitung der Ergebnisse? Was passiert, wenn die Antwort ungünstig ausfällt?

Fragen, die diese Prüfung bestehen, gruppieren sich typischerweise in Bereichen, die von Natur aus in den Zuständigkeitsbereich von Medical Affairs fallen: Behandlungsmuster und -abfolge, Therapietreue und -durchhaltevermögen, Zeit bis zum Therapiewechsel, Sicherheit in der Praxis bei Populationen, die aus der klinischen Studie ausgeschlossen wurden, sowie patientenberichtete Ergebnisse – ein Bereich, dem Kostenträger und HTA-Gremien bei der Wertbewertung zunehmend mehr Gewicht beimessen.

Strenge ist hier nicht verhandelbar. Auf Beobachtungsdaten basierende RWE birgt ein inhärentes Risiko für Störfaktoren und Verzerrungen, und eine schlecht konzipierte Studie untergräbt genau jene wissenschaftliche Glaubwürdigkeit, zu deren Schutz die Abteilung Medical Affairs eigentlich da ist. Aus diesem Grund gibt es strukturierte Design-Rahmenwerke wie SPACE und SPIFD – sie erfordern explizite Entscheidungen über zweckmäßige Daten, Durchführbarkeit und Validität, bevor ein Protokoll verfasst wird.

So sieht es gut aus

Fiktives zusammengesetztes Beispiel. Ein mittelgroßes Biotech-Unternehmen – nennen wir es Arden Bio – verfügt über ein bereits auf den Markt gebrachtes Onkologieprodukt und ein 22-köpfiges MSL-Team. Innerhalb eines Quartals kennzeichnen MSLs in drei Regionen unabhängig voneinander Erkenntnisse, wonach Onkologen den Behandlungsbeginn bei älteren Patienten mit renalen Begleiterkrankungen verzögern und dabei Unsicherheiten anführen, die in der zulassungsrelevanten Studie nicht geklärt werden konnten, da diese Patienten ausgeschlossen waren.

Da die Erkenntnisse einer gemeinsamen Taxonomie folgen, taucht das Muster in der monatlichen Triage als ein einziges Thema mit 17 unterstützenden Interaktionen auf. Die Abteilungen Medical Affairs und HEOR planen eine retrospektive Kohortenstudie unter Verwendung verknüpfter EHR- und Abrechnungsdaten zur Wirksamkeit und Sicherheit in dieser Subpopulation. Neun Monate später werden die Ergebnisse veröffentlicht, die MSLs werden in Bezug auf die Daten geschult, und die Evidenz fließt in die Dossiers für die Kostenträger ein. Die Erkenntnisse aus dem Außendienst des nächsten Quartals zeigen, dass die Frage nach der Verzögerung des Behandlungsbeginns in den Hintergrund tritt – und eine neue Frage zur Kombinationsanwendung auftaucht, wodurch der Zyklus von Neuem beginnt.

Die Mechanismen sind unspektakulär: eine gemeinsame Taxonomie, ein regelmäßiges Meeting, ein Entscheidungsfilter und eine Feedbackschleife. Das ist das Spielbuch.

Digitale und KI-Grundlagen für RWE-gesteuerte Medical Affairs

Anbindung von RWD-Quellen an die Arbeitsabläufe im Bereich Medical Affairs

Die Infrastrukturfrage wird meist verkehrt herum gestellt – als „Welche KI-Tools sollten wir kaufen?“ statt als „Können unsere Systeme das, was vor Ort gehört wird, mit dem verknüpfen, was die Daten zeigen?“ Ein einfacher Weg, Ihren aktuellen Stand zu überprüfen:

Die meisten Organisationen verfügen über alle drei Ebenen, zwischen denen jedoch keine Verbindungen bestehen. Der für den Bereich Medical Affairs wichtigste Integrationspunkt ist die mittlere Ebene: ein Medical-Affairs-CRM, das Interaktionen und Erkenntnisse aus dem Außendienst so strukturiert, dass sie mit externen RWD kombiniert werden können – sodass die Fragen „Was hören wir?“ und „Was zeigen die Daten?“ in derselben Analyse beantwortet werden können. Dies ist der Kern der Designphilosophie von TikaMobile: Intelligenz, die direkt in den Arbeitsablauf vor Ort eingebettet ist, denn ein RWE-Programm ist nur so gut wie die strukturierten Daten, mit denen es gespeist wird – und strukturierte Daten existieren nur dann, wenn die Erfassung so mühelos ist, dass die Außendienstteams sie tatsächlich durchführen.

Einsatz von KI zur Umwandlung von RWD und Erkenntnissen aus dem Außendienst in RWE

Der tatsächliche Beitrag der KI ist hier konkret, nicht magisch. Die Verarbeitung natürlicher Sprache kann Tausende von Freitext-Erkenntnissen aus dem Außendienst in Themen klassifizieren und gruppieren, die kein menschlicher Prüfer regionenübergreifend aufdecken würde. Maschinelles Lernen kann relevante Kohorten in heterogenen RWD identifizieren und Probleme mit der Datenqualität kennzeichnen, bevor diese eine Analyse zunichte machen. Zusammen verkürzen sie die Zeitspanne zwischen einem aufkommenden Signal aus dem Außendienst und einer abgegrenzten Evidenzfrage von Quartalen auf Wochen.

Die Abhängigkeit verläuft in eine Richtung: KI, die auf spärliche, inkonsistente Felddaten angewendet wird, erzeugt nur vertrauenswürdig klingendes Rauschen. Veraltete CRM-Tools, deren Nutzung Feldteams vermeiden, verursachen nicht nur ein Akzeptanzproblem – sie entziehen jeder nachgelagerten Analyseinvestition die benötigten Daten. Beheben Sie zuerst die Datenerfassung; die KI-Ebene folgt.

Überlegungen zu Governance, Qualität und Compliance

Drei Leitplanken sorgen dafür, dass ein von Medical Affairs geleitetes RWE-Programm vertretbar bleibt. Erstens: Daten-Governance: RWD auf Patientenebene ist mit Datenschutz- und Einwilligungsverpflichtungen verbunden, die je nach Quelle und Region variieren, und Erkenntnisse aus dem Feld, die identifizierbare Patientendaten enthalten, erfordern eigene Handhabungsregeln. Zweitens methodische Transparenz: vorab festgelegte Protokolle, deklarierte Einschränkungen und die Widerstandsfähigkeit gegenüber der Versuchung, Zusammenhänge als Kausalität darzustellen. Drittens eine klare funktionsübergreifende Zuständigkeit: eine dokumentierte Aufteilung der Verantwortlichkeiten zwischen Medical Affairs, HEOR und etwaigen RWE-Kompetenzzentren, damit Studien nicht doppelt durchgeführt, vernachlässigt oder stillschweigend kommerzialisiert werden.

Zudem zeichnet sich eine vierte Verantwortung ab. Da Ärzte und Kostenträger zunehmend Antworten von KI-Assistenten erhalten, übernimmt Medical Affairs die Verantwortung dafür, dass genaue und aktuelle RWE von diesen Systemen überhaupt gefunden werden kann – ein Punkt, den aktuelle Branchen-Whitepaper, darunter auch Veevas Arbeit zu Medical Affairs im KI-Zeitalter, mittlerweile formalisieren.

Wichtige Fragen, die Führungskräfte im Bereich Medical Affairs zu RWE stellen

Inwiefern unterscheiden sich RWE-Daten von Daten aus klinischen Studien für den Bereich Medical Affairs?

Daten aus klinischen Studien stammen aus kontrollierten Bedingungen mit strengen Einschlusskriterien, was die interne Validität maximiert, aber die Verallgemeinerbarkeit einschränkt. RWE stammt aus der routinemäßigen klinischen Praxis und erfasst daher breitere Populationen, längere Nachbeobachtungszeiträume, Komorbiditäten, das Therapietreueverhalten und die tatsächliche Behandlungsabfolge – allerdings auf Kosten eines höheren Risikos für Störfaktoren und Verzerrungen. Für den Bereich Medical Affairs ergänzen sich beide Ansätze: Studien belegen, ob eine Therapie wirkt; RWE zeigt, wie sie sich bei den Patienten bewährt, die Ärzte tatsächlich behandeln. Der wissenschaftliche Austausch ist am intensivsten, wenn MSLs zu beiden Themen Stellung nehmen können.

Wo sollte RWE organisatorisch angesiedelt sein – im Bereich Medical Affairs, bei HEOR oder bei beiden?

In der Praxis beides – mit klaren Rollendefinitionen. HEOR oder eine eigene RWE-Funktion ist in der Regel für Methodik, Datenpartnerschaften und die Durchführung der Analysen zuständig. Medical Affairs ist verantwortlich für die Fragestellungspipeline (die stark auf Erkenntnissen aus der Praxis basiert), die Priorisierung von Studien entsprechend den Bedürfnissen der Stakeholder sowie die Verbreitung der Ergebnisse durch wissenschaftlichen Austausch und Publikationen. Die MAPS-Leitlinien beschreiben Medical Affairs durchweg als Koordinator integrierter Evidenzpläne und nicht als alleinigen Ausführenden. Zu vermeidende Fehler sind Unklarheiten: Wenn die Zuständigkeiten nicht eindeutig festgelegt sind, kommt es zu Doppelstudien oder Evidenzlücken zwischen den Funktionen.

Was sind realistische RWE-Anwendungsfälle für MSL-Teams in den nächsten 12–24 Monaten?

Drei davon sind für die meisten Organisationen bereits jetzt realisierbar. Erstens: die strukturierte Erfassung von Evidenzlücken – durch die Kennzeichnung von Erkenntnissen aus dem Außendienst, sodass wiederkehrende klinische Fragen zu einem priorisierten Input für die Planung der Evidenzgenerierung werden. Zweitens: die Nutzung vorhandener RWE – Behandlungsmuster, Therapietreue, Sicherheit in der Praxis –, um wissenschaftliche Diskussionen mit KOLs über die zulassungsrelevante Studie hinaus zu vertiefen. Drittens: die Unterstützung lokaler Gespräche mit Kostenträgern und über Arzneimittellisten anhand regional relevanter Ergebnisse aus der Praxis, einschließlich patientenberichteter Ergebnisse, die bei der Wertbewertung zunehmend an Bedeutung gewinnen. Keiner dieser Punkte erfordert Investitionen in neue Studien; alle drei erfordern eine strukturierte Erfassung von Erkenntnissen.

Was sind die Hauptrisiken und Fallstricke, wenn der Bereich Medical Affairs RWE nutzt?

Die wichtigsten wissenschaftlichen Risiken sind Störfaktoren, Selektionsverzerrungen und Lücken in der Datenqualität, die Beobachtungsdaten inhärent sind – diese lassen sich durch strukturierte Designrahmen, eine zweckgerechte Datenauswertung und eine transparente Berichterstattung über Einschränkungen mindern. Die wichtigsten organisatorischen Risiken sind Compliance-Abweichungen (RWE, das in werbliche Zwecke abgleitet) und Glaubwürdigkeitsverlust durch die Überinterpretation von Zusammenhängen als kausale Aussagen. Datenschutzverpflichtungen im Zusammenhang mit aus elektronischen Patientenakten abgeleiteten Daten und Daten auf Patientenebene fügen eine regulatorische Dimension hinzu. Die konsequente Minderung all dieser Risiken erfolgt durch Stringenz und Transparenz: vorab festgelegte Fragestellungen, deklarierte Methoden und eine ehrliche Darstellung dessen, was die Evidenz stützen kann und was nicht.

Wie lassen sich die Auswirkungen von RWE-gestützten Aktivitäten im Bereich Medical Affairs messen?

Messen Sie die beeinflussten Entscheidungen, nicht die durchgeführten Aktivitäten. Aussagekräftige Indikatoren sind unter anderem die Einbeziehung von RWE in Behandlungsleitlinien und Konsenserklärungen, die Übernahme von Wertdossiers mit Ihren RWE-Ergebnissen durch Kostenträger, regulatorische Ergebnisse wie durch Real-World-Studien gestützte Zulassungsaktualisierungen sowie beobachtbare Verschiebungen in Behandlungsmustern, die mit den Erkenntnissen übereinstimmen. Führende Indikatoren liegen noch weiter vorgelagert: der Anteil der Erkenntnisse aus der Praxis, die in abgegrenzte Evidenzfragen umgewandelt werden, sowie die Durchlaufzeit von der Identifizierung einer Erkenntnis bis zum Studienbeginn. Die Verfolgung von KPIs auf beiden Ebenen zeigt, ob der Prozess von der Erkenntnis zur Evidenz funktioniert – und nicht nur, ob in der Praxis viel los ist.

Die Organisationen, die in den nächsten zwei Jahren im Bereich RWE führend sein werden, sind nicht diejenigen mit den umfangreichsten Datenlizenzen. Es werden diejenigen sein, bei denen eine in einem Gespräch im Sprechzimmer aufgeworfene Frage zuverlässig zu einer strukturierten Erkenntnis wird, dann zu einer abgegrenzten Studie und schließlich zu Evidenz, die ein MSL dem nächsten fragenden Kliniker vorlegen kann. Beginnen Sie damit, das schwächste Glied in dieser Kette zu überprüfen – für die meisten Teams ist dies die Erfassungsebene.

Erfahren Sie, wie die Erfassung strukturierter Erkenntnisse Außendienstteams mit der Evidenzgenerierung verbindet → TikaMobile Medical Insights