Piano integrato di raccolta delle prove

Un piano integrato di evidenza (IEP) è un unico piano interfunzionale che definisce le evidenze necessarie per un medicinale o un dispositivo nel corso del suo ciclo di vita, le domande a cui tali evidenze devono rispondere, chi le produrrà e in quale ordine. Esso riunisce in un unico documento le esigenze dei settori dello sviluppo clinico, degli affari medici, dell’economia sanitaria e della ricerca sugli esiti, dell’accesso al mercato, degli affari regolatori e commerciali, in modo che l’azienda gestisca un unico programma di evidenze anziché diversi programmi che si sovrappongono. Di solito è il dipartimento degli affari medici a guidarlo.

Cosa contiene un piano integrato di evidenza

Il nucleo del piano è un elenco di lacune nelle evidenze: domande che qualcuno al di fuori dell’azienda porrà e alle quali i dati attuali non sono in grado di rispondere in modo adeguato. Per ogni lacuna, il piano registra chi la pone, perché è rilevante, quanto è importante, come l’azienda intende colmarla e quando è necessaria la risposta.

MAPS inquadra tali esigenze attorno a tre decisioni che il prodotto deve superare. L’approvazione richiede evidenze quali l’efficacia in pazienti eterogenei al di là della sperimentazione randomizzata. L’accesso richiede evidenze quali l’impatto sul bilancio per le commissioni di formulario. L’adozione richiede evidenze a sostegno degli aggiornamenti delle linee guida cliniche. Un piano elaborato esclusivamente per l’approvazione lascia le questioni relative all’accesso e all’adozione prive di evidenze a sostegno.

Al di là di queste lacune, un piano operativo solitamente comprende:

• le prove di cui l’azienda dispone già, in modo che nessuno finanzi uno studio che ripeta un risultato già pubblicato
• gli studi e le analisi pianificati, con i responsabili, i budget e le date
• i soggetti interessati a cui è destinata ciascuna prova, dalle autorità regolatorie ai pagatori, ai comitati per le linee guida, ai medici e ai pazienti
• le ricerche che il team ha deciso di non condurre e le relative motivazioni
• come verranno misurati i progressi e il valore

Perché il piano è integrato

In assenza di un piano unico, ogni funzione ne elabora uno proprio. Lo sviluppo clinico progetta studi per l’autorità regolatoria. L’HEOR pianifica un’analisi economica per i pagatori. L’ufficio affari medici approva gli studi avviati dagli sperimentatori una richiesta alla volta. Ogni elemento può essere valido di per sé, ma nel loro insieme comportano una duplicazione degli sforzi o lasciano senza risposta una domanda che un comitato per le linee guida porrà senza che vi sia uno studio a sostegno.

La guida MAPS 2025 sulla pianificazione strategica integrata della generazione di evidenze elenca i vantaggi di un piano condiviso. Allinea le parti interessate, evita il lavoro in compartimenti stagni e le lacune trascurate, concentra gli sforzi sul lavoro con il maggiore impatto e offre a ogni funzione, mercato e budget lo stesso accesso alle evidenze. Un vantaggio è facile da trascurare: il piano fornisce al team una base concordata per rifiutare le ricerche che non sono in linea con gli obiettivi.

A chi spetta la responsabilità

MAPS pone gli affari medici al centro, poiché tiene conto contemporaneamente delle esigenze dei medici, dei pazienti, dei pagatori e delle funzioni interne. In pratica, un responsabile delle evidenze o un direttore medico è il responsabile del documento e guida un team interfunzionale. Il personale medico sul campo lo alimenta: le domande che gli MSL (Medical Science Liaison) ricevono dagli esperti sono spesso il primo segnale di una lacuna, motivo per cui le intuizioni mediche vengono valutate alla luce del piano.

Come viene elaborato e aggiornato un piano

La pianificazione inizia anni prima dell’approvazione e fa parte dell’eccellenza del lancio. Il team raccoglie le evidenze esistenti, mappa le parti interessate e le loro esigenze, elenca le lacune e le classifica. A ogni lacuna viene quindi assegnato un metodo. Uno studio randomizzato è una delle opzioni. Le evidenze del mondo reale, un registro, uno studio non interventistico, una revisione della letteratura o una collaborazione di ricerca possono fornire una risposta alla domanda più rapidamente o a un costo inferiore.

Gli studi avviati da ricercatori rientrano nello stesso piano. Un ricercatore esterno propone lo studio e l’azienda decide se sostenerlo. Il piano indica ai revisori quali proposte affrontano una lacuna prioritaria. Le modalità di gestione di un singolo studio, dalla richiesta alla pubblicazione, sono illustrate nella sezione dedicata a come l’ufficio affari medici gestisce uno studio avviato da ricercatori.

Il piano non è mai definitivo. MAPS raccomanda di rivederlo regolarmente, poiché nuovi concorrenti, nuove indicazioni terapeutiche, revisioni da parte dei pagatori e approfondimenti sul campo modificano il tipo di evidenze rilevanti. Il piano afferma inoltre che il successo si misura in base ai risultati ottenuti dalle evidenze, come l’aggiornamento di una linea guida o una decisione di copertura, piuttosto che in base al numero di studi portati a termine.

Dove vengono monitorati gli studi

Il piano indica quali evidenze sono necessarie. Gli studi che ne derivano necessitano comunque di un responsabile, di tappe fondamentali e di un budget. TikaStudies riunisce in un unico portafoglio di affari medici gli studi avviati dai ricercatori, i programmi non interventistici e di evidenza del mondo reale sponsorizzati dall’azienda e le collaborazioni di ricerca, ciascuno con il proprio ricercatore principale, l’istituzione di riferimento, le tappe fondamentali, i documenti e le spese.

Domande frequenti

Che cos’è un piano integrato di evidenza?

Un piano di evidenza integrato è un unico piano interfunzionale, solitamente guidato dall’area affari medici, che elenca le evidenze necessarie a un prodotto nel corso del suo ciclo di vita, classifica le lacune e assegna a ciascuna di esse un metodo, un responsabile e una data. Sostituisce i piani di evidenza separati presenti in ciascuna funzione.

Chi è il responsabile del piano integrato di evidenza?

Di solito è guidato dall’area Affari medici, spesso tramite un responsabile delle evidenze o un direttore medico. Lo sviluppo clinico, l’HEOR, l’accesso al mercato, l’ufficio regolatorio, l’area commerciale e il coinvolgimento dei pazienti contribuiscono con le loro esigenze, e le linee guida MAPS collocano l’area Affari medici al centro di quel gruppo.

Qual è la differenza tra un piano di evidenza integrato e un piano di sviluppo clinico?

Un piano di sviluppo clinico è concepito principalmente per supportare l’approvazione normativa. Un piano di evidenza integrato copre l’approvazione, l’accesso e l’adozione lungo l’intero ciclo di vita e include, oltre alle sperimentazioni cliniche, anche l’evidenza nel mondo reale, il lavoro HEOR e gli studi avviati dagli sperimentatori.

Con quale frequenza dovrebbe essere aggiornato un piano di evidenza integrato?

Regolarmente e ogni volta che si verifica un cambiamento rilevante, come l’ingresso di un nuovo concorrente, una nuova indicazione, una revisione da parte dei pagatori o un andamento emerso dalle analisi sul campo. Le linee guida MAPS descrivono il piano come adattivo piuttosto che fisso al momento del lancio.

Se il vostro team tiene traccia degli studi in diversi fogli di calcolo e desidera visualizzare il portafoglio in un unico posto, possiamo illustrarvelo utilizzando gli studi relativi alla vostra area terapeutica.

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Fonti

1. Medical Affairs Professional Society. Pianificazione strategica della generazione di evidenze integrate: ricerca sponsorizzata dall’azienda e da soggetti esterni. Documento di orientamento, 2025.
2. Medical Affairs Professional Society. Standard e linee guida: Piano integrato di raccolta delle evidenze.