統合的エビデンス計画

統合エビデンス計画（IEP）とは、医薬品や医療機器のライフサイクルを通じて必要となるエビデンス、そのエビデンスが解明すべき課題、エビデンスを作成する担当者、およびその実施順序を定めた、部門横断的な単一の計画です。これにより、臨床開発、メディカルアフェアーズ、医療経済学およびアウトカム研究、市場アクセス、規制対応、および営業の各部門のニーズを1つの文書に統合し、企業が重複する複数のエビデンスプログラムを個別に実施するのではなく、単一のエビデンスプログラムを運営できるようにします。通常、メディカルアフェアーズが主導します。

統合エビデンス計画の内容

この計画の中核をなすのは、エビデンスのギャップのリストです。これらは、社外の関係者から問われる可能性があり、現在のデータでは十分に答えられない疑問です。各ギャップについて、計画では、誰が問いを投げかけているか、なぜ重要なのか、その重要度、会社がどのように解消するつもりか、そして回答がいつ必要かといった情報を記録します。

MAPSは、製品がクリアしなければならない3つの決定事項を軸に、これらのニーズを整理しています。承認には、無作為化試験の枠を超えた多様な患者群における有効性などのエビデンスが必要です。アクセスには、薬剤採用委員会向けの予算への影響などのエビデンスが必要です。採用には、臨床ガイドラインの更新を裏付けるエビデンスが必要です。承認のみを目的として策定された計画では、アクセスと採用に関する課題に対して裏付けとなるエビデンスが欠落してしまいます。

こうしたギャップに加え、実用的な計画には通常、以下の要素が含まれます：

• 企業がすでに保有しているエビデンス。これにより、すでに公表された結果を再現するような研究に資金が投じられることを防ぐ
• 計画中の研究および分析（担当者、予算、日程を含む）
• 各エビデンスの対象となるステークホルダー（規制当局、支払者、ガイドライン委員会、臨床医、患者など）
• チームが実施しないことを決定した研究とその理由
• 進捗状況と価値をどのように測定するか

計画が統合されている理由

統一された計画がなければ、各部門が独自に計画を策定することになります。臨床開発部門は規制当局向けに治験を設計し、HEOR部門は支払者向けに経済分析を計画し、メディカルアフェアーズ部門は研究者主導の研究を1件ずつ個別に承認します。それぞれの取り組みは単独では妥当であっても、全体として見れば作業の重複を招いたり、ガイドライン委員会が問うであろう課題に対して裏付けとなる研究が存在しない状態を招いたりする可能性があります。

戦略的統合エビデンス創出計画に関する「MAPS 2025」ガイダンスでは、共有計画のメリットが列挙されている。それは、ステークホルダーの足並みを揃え、部門間の分断や見落としを防ぎ、最大のインパクトをもたらす業務に注力させ、あらゆる部門、市場、予算がエビデンスに平等にアクセスできるようにするものである。 見過ごされがちな利点の一つは、この計画によって、チームが「不適切な研究」に対して「ノー」と言うための合意された根拠が得られるという点です。

責任の所在

MAPSは、臨床医、患者、支払者、および社内の各部門のニーズを同時に把握できるため、メディカルアフェアーズを中核に据えています。 実際には、エビデンス・リードまたはメディカル・ディレクターがこの文書の責任者となり、部門横断的なチームを統括します。フィールド・メディカル部門が情報を提供します。MSLが専門家から聞く質問は、多くの場合、情報ギャップの最初の兆候であり、これがメディカル・インサイトが計画に基づいて検証される理由の一つです。

計画の策定と最新状態の維持

計画策定は承認の数年前から始まり、「ローンチ・エクセレンス」の一環です。チームは既存のエビデンスを収集し、ステークホルダーと各々のニーズを整理し、ギャップを列挙して優先順位を付けます。その後、各ギャップに対して手法が割り当てられます。無作為化試験も選択肢の一つです。実世界データ、レジストリ、非介入研究、文献レビュー、あるいは共同研究により、より迅速に、あるいは低コストで疑問に答えられる場合もあります。

研究者主導試験も同様の計画の中に位置づけられます。外部の研究者が試験を提案し、企業がそれを支援するかどうかを決定します。この計画により、審査担当者はどの提案が優先度の高いエビデンスの不足に対応しているかを把握できます。個々の試験が依頼から論文発表に至るまでの実施プロセスについては、「メディカルアフェアーズによる研究者主導試験の運営方法」で解説されています。

この計画は決して完成することはありません。MAPSは、新たな競合他社、新たな適応症、支払者による審査、現場からの知見によって、どのようなエビデンスが重要となるかが変化するため、定期的に見直すことを推奨しています。また、成功は実施された研究の数ではなく、ガイドラインの更新や保険適用決定など、エビデンスがもたらした成果によって測定されるとしています。

研究の進捗管理

計画には、どのようなエビデンスが必要かが明記されています。 そこから生まれる研究には、依然として責任者、マイルストーン、予算が必要です。TikaStudiesは、研究者主導の研究、企業主催の非介入研究およびリアルワールドエビデンス（RWE）プログラム、研究提携を1つのメディカルアフェアーズ・ポートフォリオに統合し、それぞれについて主任研究者、実施機関、マイルストーン、関連文書、および支出を管理します。

よくある質問

統合エビデンス計画とは何ですか？

統合エビデンス計画とは、通常はメディカルアフェアーズが主導する単一の部門横断的な計画であり、製品のライフサイクルを通じて必要となるエビデンスを列挙し、不足しているエビデンスを優先順位付けし、それぞれに手法、責任者、および期限を割り当てるものです。これにより、各部門ごとに個別に作成されていたエビデンス計画に取って代わります。

統合エビデンス計画の責任者は誰ですか？

通常、メディカルアフェアーズが主導し、多くの場合、エビデンスリーダーまたはメディカルディレクターを通じて行われます。臨床開発、HEOR、マーケットアクセス、規制、商業、および患者エンゲージメントの各部門がそれぞれのニーズを反映させ、MAPSのガイダンスでは、メディカルアフェアーズがそのグループの中心に位置づけられています。

統合エビデンス計画と臨床開発計画の違いは何ですか？

臨床開発計画は、主に規制当局の承認取得を支援するために策定されます。一方、統合エビデンス計画は、ライフサイクル全体にわたる承認、アクセス、普及を網羅し、臨床試験に加え、リアルワールドエビデンス、HEOR活動、および研究者主導試験も包含します。

統合エビデンス計画はどのくらいの頻度で更新すべきですか？

定期的に、また、新たな競合他社の登場、新たな適応症、支払者による審査、あるいは現場からの知見における傾向など、重要な変化が生じた際には随時更新する必要があります。MAPSのガイダンスでは、この計画は立ち上げ時点で固定されたものではなく、適応型であると説明されています。

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出典

1. Medical Affairs Professional Society.『戦略的統合エビデンス生成計画：企業および非企業主導の研究』。ガイダンス文書、2025年。
2. Medical Affairs Professional Society.基準およびガイダンス：統合エビデンス計画。