Evidenza del mondo reale negli affari medici: una guida pratica per i team del settore delle scienze della vita

La maggior parte dei team di affari medici dispone già del materiale grezzo necessario per un programma di evidenze del mondo reale — migliaia di interazioni sul campo, rapporti di analisi e conversazioni con i KOL — ma gran parte di esso non viene mai trasformato in evidenze. Le informazioni rimangono nei campi di testo libero, le lacune nelle prove restano a livello aneddotico e gli studi basati su prove del mondo reale (RWE) che ottengono finanziamenti vengono progettati da persone che non hanno alcun contatto diretto con chi ha raccolto in prima persona le domande cliniche.

Questa disconnessione rappresenta ormai un rischio strategico. Le autorità regolatorie hanno formalizzato le modalità con cui le evidenze del mondo reale influenzano le decisioni relative all’approvazione e all’etichettatura, i pagatori stanno codificando le modalità di valutazione delle stesse e gli Affari Medici sono la funzione chiamata a coordinare la risposta. Questa guida illustra cosa significhi la RWE specificamente per gli Affari Medici, come i team sul campo la mettano in pratica quotidianamente e quale infrastruttura digitale permetta al ciclo “dall’intuizione all’evidenza” di funzionare effettivamente.

Cosa significano oggi le evidenze del mondo reale per il settore Medical Affairs

Definizione di RWD e RWE nel settore delle scienze della vita

I dati del mondo reale (RWD) sono dati relativi allo stato di salute dei pazienti o all’erogazione dell’assistenza sanitaria raccolti al di fuori delle sperimentazioni cliniche convenzionali — da cartelle cliniche elettroniche, dati relativi a richieste di rimborso e fatturazione, registri dei pazienti, esiti riferiti dai pazienti e tecnologie sanitarie digitali come i dispositivi indossabili. L’evidenza del mondo reale (RWE) è l’evidenza clinica relativa all’uso, ai benefici o ai rischi di un prodotto medico, derivata dall’analisi di tali dati. La distinzione è importante: i RWD sono l’input; la RWE è l’output analizzato e pronto per la decisione.

Per il settore Medical Affairs, esiste un terzo concetto utile: le intuizioni del mondo reale (RWI) — la comprensione qualitativa del motivo per cui i medici prendono le decisioni terapeutiche evidenziate dai dati. Un database delle richieste di rimborso può indicare che il 30% dei pazienti cambia terapia al quarto mese. Solo una conversazione sul campo può rivelare che ciò è dovuto a un onere amministrativo che la sperimentazione non ha mai messo in luce. I programmi RWE efficaci combinano tutti e tre questi elementi.

Perché l’RWE è diventato fondamentale per gli Affari Medici

Non si tratta più di una discussione su uno scenario futuro. Un’analisi pubblicata nel 2025 su *Therapeutic Innovation & Regulatory Science* ha esaminato le estensioni delle indicazioni terapeutiche concesse dalla FDA tra gennaio 2022 e maggio 2024 e ha rilevato che la percentuale di approvazioni associate all’RWE si è mantenuta stabile a circa un quarto ogni anno: 23,3% nel 2022, il 27,7% nel 2023 e il 23,7% nel 2024 — con l’oncologia che rappresentava la quota maggiore, pari al 43,6%. L’RWE è ormai una componente abituale dell’espansione delle indicazioni terapeutiche.

Il settore dei pagatori si sta muovendo in parallelo. L’AMCP ha pubblicato nel 2025 degli standard relativi alle evidenze del mondo reale volti a superare le barriere che hanno tenuto le RWE fuori dal processo decisionale dei pagatori statunitensi, e una ricerca condotta da «Value in Health» su sei agenzie di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) mostra che i processi di rivalutazione ricorrono sempre più spesso alle RWE per risolvere le incertezze individuate al momento del lancio — relative alla sicurezza, agli endpoint di efficacia, e l’utilizzo del trattamento — con l’oncologia ancora una volta in testa con il 55% delle rivalutazioni.

MAPS è stata chiara su cosa ciò significhi per la funzione: ai professionisti degli Affari Medici viene ora richiesto di possedere conoscenze pratiche di epidemiologia, economia sanitaria, ricerca sugli esiti e progettazione di studi RWE — non come competenza specialistica, ma come base di partenza. La generazione di evidenze è passata dall’essere un’attività supportata dagli Affari Medici a diventare una loro responsabilità primaria.

La domanda concreta per un vicepresidente degli Affari Medici non è più se sviluppare competenze in materia di RWE, ma se la propria organizzazione sul campo, l’infrastruttura di analisi e la governance interfunzionale siano in grado di stare al passo con ciò che le autorità regolatorie e i pagatori ora si aspettano.

Dalle informazioni alle evidenze: come il settore Affari Medici rende operativa la RWE

Il ruolo dei MSL e del coinvolgimento dei KOL nella RWE

I Medical Science Liaison ( MSL) si trovano esattamente nel punto di intersezione da cui hanno origine le questioni relative all’RWE. Nelle conversazioni con i KOL e i medici curanti, gli MSL raccolgono informazioni che nessun set di dati può fornire: quali pazienti vengono esclusi da una terapia nella pratica clinica, in quali casi la sequenza terapeutica si discosta dalle linee guida, quali esiti i clinici valutano effettivamente quando devono scegliere tra diversi farmaci.

Il «MSL Journal» descrive con precisione questa posizione: gli MSL operano al crocevia tra gli ambiti scientifico, clinico e di mercato, identificando le lacune nelle evidenze e raccogliendo intuizioni concrete e utilizzabili nel mondo reale che alimentano la progettazione degli studi HEOR e RWE. Il problema raramente è che agli MSL manchino le intuizioni. Il problema è che tali intuizioni si presentano sotto forma di aneddoti non strutturati, sparsi tra resoconti di viaggio e catene di e-mail, senza una tassonomia che consenta a chiunque di rendersi conto che quattordici MSL in tre regioni diverse hanno sentito la stessa domanda nell’ultimo trimestre.

Rendere operativo il ruolo del settore nell’ambito dell’RWE si riduce a quattro pratiche:

1. Standardizzare la raccolta delle intuizioni nel momento dell’interazione. Le intuizioni etichettate in tempo reale — per area terapeutica, tipo di lacuna nelle prove, parte interessata e prodotto — diventano analizzabili. Quelle ricostruite a memoria il venerdì pomeriggio no. È qui che la gestione strutturata delle intuizioni dimostra il proprio valore.
2. Effettuare una selezione periodica delle informazioni per trasformarle in evidenze. Una sessione di lavoro mensile in cui la leadership medica sul campo, l’HEOR e la funzione RWE esaminano i temi aggregati delle informazioni e decidono: l’evidenza esistente risponde a questa domanda, è necessaria una nuova analisi oppure occorre uno studio prospettico.
3. Stabilite le priorità in base all’impatto della decisione, non al volume. Un’intuizione sentita una sola volta da un KOL (Key Opinion Leader) consulente dei pagatori riguardo a una lacuna di evidenza che ostacola il rimborso ha la precedenza su una domanda sentita dieci volte a cui la letteratura esistente ha già dato risposta.
4. Chiudere il ciclo con il campo. Gli MSL che vedono le loro intuizioni trasformarsi in domande di studio — e infine in pubblicazioni di cui possono discutere in contesti di scambio scientifico — acquisiscono intuizioni migliori. Gli MSL che inviano rapporti nel vuoto smettono di inviarli.

Progettare domande e studi RWE guidati dall’area Affari Medici

Non tutte le lacune di evidenza giustificano uno studio. Un filtro utile per la leadership di Medical Affairs: la domanda influisce su una decisione normativa, dei pagatori o relativa alle linee guida? Le fonti di dati reali (RWD) esistenti possono rispondere in modo plausibile con un controllo accettabile dei fattori di confondimento? Il reparto Affari Medici è il soggetto responsabile giusto, oppure la questione spetta all’HEOR o allo sviluppo clinico? Esiste un pubblico definito e un piano di diffusione per il risultato? Cosa succede se la risposta è sfavorevole?

Le domande che superano questo vaglio si concentrano tipicamente in ambiti di competenza naturale del Medical Affairs: modelli e sequenze terapeutiche, aderenza e persistenza, tempi di cambio di terapia, sicurezza nel mondo reale nelle popolazioni escluse dalla sperimentazione clinica e esiti riferiti dai pazienti — un’area a cui i pagatori e gli organismi di HTA attribuiscono un peso sempre maggiore nelle valutazioni di valore.

Il rigore è imprescindibile in questo ambito. I dati reali (RWE) basati su dati osservazionali comportano un rischio intrinseco di fattori di confondimento e di distorsione, e uno studio mal progettato mina proprio quella credibilità scientifica che il dipartimento Affari Medici è chiamato a tutelare. Proprio per questo motivo esistono modelli di progettazione strutturati come SPACE e SPIFD: essi impongono decisioni esplicite in merito all’idoneità dei dati allo scopo, alla fattibilità e alla validità prima ancora che venga redatto un protocollo.

Come dovrebbe essere

Esempio fittizio composito. Un’azienda biotecnologica di medie dimensioni — chiamiamola Arden Bio — ha lanciato un prodotto oncologico e dispone di un team di MSL composto da 22 persone. Nel giro di un trimestre, gli MSL di tre regioni individuano in modo indipendente alcune informazioni che descrivono come gli oncologi ritardino l’inizio del trattamento nei pazienti anziani con comorbilità renali, citando l’incertezza che lo studio pivotale non ha potuto affrontare poiché quei pazienti erano stati esclusi.

Poiché le osservazioni condividono una tassonomia, il modello emerge nel triage mensile come un unico tema con 17 interazioni a sostegno. I reparti Affari Medici e HEOR definiscono i contorni di uno studio di coorte retrospettivo utilizzando dati collegati provenienti dalle cartelle cliniche elettroniche (EHR) e dai dati di rimborso per valutare l’efficacia e la sicurezza in quella sottopopolazione. Nove mesi dopo, i risultati vengono pubblicati, gli MSL vengono formati sui dati e le evidenze vengono inserite nei dossier destinati ai pagatori. Le osservazioni sul campo del trimestre successivo mostrano che la questione del ritardo nell’inizio della terapia sta passando in secondo piano — mentre emerge una nuova questione relativa all’uso in combinazione, dando così inizio a un nuovo ciclo.

I meccanismi sono poco affascinanti: una tassonomia condivisa, una riunione ricorrente, un filtro decisionale e un ciclo di feedback. Questo è il manuale.

Fondamenti digitali e di IA per le attività di Medical Affairs basate sui dati reali (RWE)

Collegare le fonti di dati reali (RWD) ai flussi di lavoro degli affari medici

La questione dell’infrastruttura viene solitamente inquadrata al contrario — come «quali strumenti di IA dovremmo acquistare» anziché «i nostri sistemi sono in grado di collegare ciò che emerge dal campo a ciò che mostrano i dati». Un modo semplice per valutare la vostra situazione attuale:

La maggior parte delle organizzazioni dispone di tutti e tre i livelli, ma non vi sono collegamenti tra di essi. Il punto di integrazione più importante per gli Affari Medici è quello centrale: un CRM per gli Affari Medici che strutturi le interazioni sul campo e le intuizioni in una forma che possa affiancarsi ai dati reali esterni (RWD) — in modo che alla domanda “cosa stiamo sentendo?” e alla domanda “cosa mostrano i dati?” si possa rispondere nella stessa analisi. Questo è il fulcro della filosofia progettuale di TikaMobile: l’intelligenza integrata nel flusso di lavoro sul campo stesso, poiché un programma RWE è valido solo nella misura in cui lo sono i dati strutturati che lo alimentano, e i dati strutturati esistono solo quando la loro raccolta è così semplice che i team sul campo la effettuano effettivamente.

Utilizzare l’IA per trasformare i dati RWD e le informazioni raccolte sul campo in RWE

Il contributo concreto dell’IA in questo ambito è specifico, non magico. L’elaborazione del linguaggio naturale è in grado di classificare e raggruppare migliaia di osservazioni sul campo in formato testo libero in temi che nessun revisore umano riuscirebbe a individuare a livello transregionale. L’apprendimento automatico è in grado di identificare coorti rilevanti in RWD eterogenei e di segnalare problemi di qualità dei dati prima che compromettano l’analisi. Insieme, riducono il tempo che intercorre tra l’emergere di un segnale sul campo e la definizione di una domanda di evidenza da trimestri a settimane.

La dipendenza va in una sola direzione: l’IA applicata a dati sul campo scarsi e incoerenti produce rumore che sembra attendibile. Gli strumenti CRM legacy che i team sul campo evitano di utilizzare non creano solo un problema di adozione, ma privano ogni investimento analitico a valle dei dati di cui ha bisogno. Risolvi prima la raccolta dei dati; il livello di IA seguirà.

Considerazioni su governance, qualità e conformità

Tre linee guida garantiscono la sostenibilità di un programma RWE guidato dall’MA. In primo luogo, la governance dei dati: i dati reali (RWD) a livello di paziente comportano obblighi in materia di privacy e consenso che variano a seconda della fonte e dell’area geografica, e le informazioni raccolte sul campo contenenti dettagli identificativi dei pazienti richiedono regole di gestione specifiche. In secondo luogo, la trasparenza metodologica: protocolli prestabiliti, limiti dichiarati e resistenza alla tentazione di presentare l’associazione come causalità. In terzo luogo, una chiara attribuzione interfunzionale delle responsabilità: una ripartizione documentata delle responsabilità tra Medical Affairs, HEOR e qualsiasi centro di eccellenza RWE, in modo che gli studi non vengano duplicati, abbandonati o commercializzati di nascosto.

C’è anche una quarta responsabilità emergente. Poiché i medici e i pagatori ottengono sempre più spesso risposte dagli assistenti basati sull’intelligenza artificiale, l’Affari Medici si assume la responsabilità di garantire che dati RWE accurati e aggiornati siano effettivamente reperibili da tali sistemi — un aspetto che recenti white paper del settore, tra cui il lavoro di Veeva sugli Affari Medici nell’era dell’IA, hanno iniziato a formalizzare.

Domande chiave che i responsabili degli Affari Medici pongono riguardo ai dati RWE

In che modo i dati RWE differiscono dai dati delle sperimentazioni cliniche per il settore Medical Affairs?

I dati delle sperimentazioni cliniche provengono da condizioni controllate con rigorosi criteri di ammissibilità, il che massimizza la validità interna ma limita la generalizzabilità. I dati RWE derivano dalla pratica clinica di routine, quindi catturano popolazioni più ampie, un follow-up più lungo, comorbilità, comportamenti di aderenza terapeutica e sequenze di trattamento reali — a costo di un maggiore rischio di fattori di confondimento e di distorsione. Per gli Affari Medici, i due approcci sono complementari: gli studi clinici stabiliscono se una terapia funziona; l’RWE stabilisce come si comporta nei pazienti che i medici trattano effettivamente. Lo scambio scientifico è più efficace quando gli MSL (Medical Science Liaison) sono in grado di parlare di entrambi.

A quale area organizzativa dovrebbe appartenere l’RWE: Affari Medici, HEOR o entrambe?

In pratica, in entrambi — con definizioni esplicite dei ruoli. HEOR o una funzione dedicata all’RWE si occupano in genere della metodologia, delle partnership per i dati e dell’esecuzione analitica. Il reparto Affari Medici gestisce il flusso delle domande di ricerca (che attinge in gran parte dalle intuizioni raccolte sul campo), la definizione delle priorità degli studi in base alle esigenze delle parti interessate e la diffusione attraverso lo scambio scientifico e le pubblicazioni. Le linee guida MAPS descrivono costantemente gli Affari Medici come i coordinatori dei piani integrati di evidenza piuttosto che come i soli esecutori. La situazione da evitare è l’ambiguità: quando la responsabilità è implicita, gli studi vengono duplicati o si creano lacune di evidenza tra le diverse funzioni.

Quali sono i casi d’uso realistici dell’RWE per i team MSL nei prossimi 12–24 mesi?

Tre sono attualmente realizzabili per la maggior parte delle organizzazioni. In primo luogo, l’identificazione strutturata delle lacune nelle evidenze: contrassegnare le intuizioni raccolte sul campo in modo che le domande cliniche ricorrenti diventino un input prioritario per la pianificazione della generazione di evidenze. In secondo luogo, l’utilizzo delle RWE esistenti — modelli terapeutici, persistenza, sicurezza nel mondo reale — per approfondire le discussioni scientifiche con i KOL al di là dello studio pivot. In terzo luogo, il supporto alle discussioni con i pagatori locali e sui prontuari farmaceutici con esiti del mondo reale rilevanti per la regione, compresi gli esiti riferiti dai pazienti, che stanno acquisendo sempre più peso nelle valutazioni del valore. Nessuna di queste iniziative richiede nuovi investimenti in studi; tutte e tre richiedono l’acquisizione strutturata delle informazioni.

Quali sono i principali rischi e le insidie quando il reparto Affari Medici utilizza i dati RWE?

I principali rischi scientifici sono la confusione, il bias di selezione e le lacune nella qualità dei dati inerenti ai dati osservazionali — mitigati da quadri di progettazione strutturati, da una valutazione dei dati adeguata allo scopo e da una rendicontazione trasparente dei limiti. I principali rischi organizzativi sono lo scostamento dalla conformità (l’RWE che sfocia in un uso promozionale) e la perdita di credibilità derivante dall’interpretazione eccessiva delle associazioni come affermazioni causali. Gli obblighi in materia di privacy relativi ai dati derivati dalle cartelle cliniche elettroniche (EHR) e a livello di paziente aggiungono una dimensione normativa. La mitigazione coerente di tutti questi rischi passa attraverso il rigore e la trasparenza: domande prestabilite, metodi dichiarati e una definizione onesta di ciò che le evidenze possono e non possono sostenere.

Come possiamo misurare l’impatto delle attività di Medical Affairs basate sull’RWE?

Misurate le decisioni influenzate, non le attività completate. Indicatori significativi includono l’integrazione dell’RWE nelle linee guida terapeutiche e nelle dichiarazioni di consenso, l’adozione da parte dei pagatori di dossier di valore contenenti il vostro RWE, esiti normativi quali aggiornamenti delle etichette supportati da studi nel mondo reale e cambiamenti osservabili nei modelli terapeutici coerenti con le evidenze. Gli indicatori anticipatori si collocano ancora più a monte: la percentuale di approfondimenti sul campo che si traducono in domande di evidenza ben definite e il tempo di ciclo dall’identificazione dell’approfondimento all’avvio dello studio. Il monitoraggio dei KPI a entrambi i livelli mostra se il motore che trasforma gli approfondimenti in evidenze è in funzione, non solo se il settore è attivo.

Le organizzazioni che saranno all’avanguardia nell’ambito dei dati RWE nei prossimi due anni non saranno quelle con le licenze di dati più estese. Saranno quelle in cui una domanda sollevata durante una conversazione in ambulatorio si trasforma in modo affidabile in un’intuizione strutturata, poi in uno studio ben definito, e infine in un’evidenza che un MSL potrà presentare al prossimo medico che ne farà richiesta. Iniziate verificando l’anello più debole di quella catena: per la maggior parte dei team, è la fase di acquisizione.

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