メディカルアフェアーズにおけるリアルワールドエビデンス：ライフサイエンスチームのための実践ガイド

ほとんどのメディカル・アフェアーズチームは、すでにリアルワールド・エビデンス（RWE）プログラムの素材――数千件に及ぶ現場でのやり取り、インサイトレポート、キーオピニオンリーダー（KOL）との対話――を保有していますが、その大部分はエビデンスとして活用されることはありません。 インサイトはフリーテキスト欄に埋もれたままとなり、エビデンスのギャップは単なる逸話にとどまり、実際に資金提供を受けるRWE研究でさえ、臨床上の疑問を直接耳にした担当者から2つの部門を隔てた場所で設計されています。

この乖離は今や戦略的なリスクとなっています。規制当局は、リアルワールドエビデンスが承認や添付文書の決定にどのように反映されるかを正式に定めており、支払機関はその評価方法を体系化しつつあり、メディカルアフェアーズには 、その対応を統括することが期待されています 。 本ガイドでは、RWEがメディカル・アフェアーズにとって具体的に何を意味するのか、現場チームが日常業務でそれをどのように実践しているのか、そして「インサイトからエビデンスへのループ」を実際に機能させるためのデジタルインフラとは何かについて解説します。

今日のメディカル・アフェアーズにとっての実世界エビデンス（RWE）の意味

ライフサイエンスにおけるRWDとRWEの定義

実世界データ（RWD）とは、従来の臨床試験以外で収集された、患者の健康状態や医療提供に関するデータのことであり、電子カルテ、保険請求・請求データ、患者レジストリ、患者報告アウトカム（HRQOL）、ウェアラブル機器などのデジタルヘルス技術から得られます。実世界エビデンス（RWE）とは、そのデータを分析することで導き出される、医療製品の使用状況、有益性、またはリスクに関する臨床的エビデンスのことです。この区別は重要です。RWDは「入力」であり、RWEは分析を経て意思決定に直結する「出力」だからです。

メディカルアフェアーズの分野では、さらに有用な第3の概念として「実世界インサイト（RWI）」があります。これは、データが示す治療決定を臨床医が下す理由について、定性的に理解するものです。 請求データベースからは、患者の30％が4ヶ月目に治療法を変更しているという事実がわかります。しかし、それが臨床試験では決して明らかにならなかった投与の負担が原因であるということは、現場での対話を通じてのみ把握できます。強力なRWEプログラムは、これら3つすべてを組み合わせています。

RWEがメディカルアフェアーズの中核となった理由

これはもはや将来像に関する議論ではありません。 2025年に『Therapeutic Innovation & Regulatory Science』誌に掲載された分析では、2022年1月から2024年5月までにFDAが承認した適応拡大について調査が行われ、RWEに関連する承認の割合が毎年約4分の1で安定していることが判明しました。具体的には、2022年は23.3％、 2023年は27.7％、2024年は23.7％——で、そのうち腫瘍学が43.6％と最大のシェアを占めた。RWEは今や、適応拡大のプロセスにおいて日常的な要素となっている。

支払者側も同様に動き出している。AMCPは2025年、RWEが米国の支払者の意思決定に組み込まれないままだった障壁を克服することを目的とした実世界エビデンス基準を公表した。また、『Value in Health』誌に掲載された6つのHTA機関を対象とした調査によると、再評価プロセスにおいて、発売時に特定された不確実性（安全性、有効性のエンドポイント、 治療の利用状況など——これについても、再評価の55％を占める腫瘍学が再びトップとなっている。

MAPSは、これがメディカル・アフェアーズ部門にとって何を意味するかを明確にしています。すなわち、メディカル・アフェアーズの専門家には、疫学、医療経済学、アウトカム研究、およびRWE研究デザインに関する実務知識が求められるようになりました。これは専門的なスキルとしてではなく、基礎的な能力として求められるものです。エビデンスの創出は、メディカル・アフェアーズが支援する役割から、同部門が主導する役割へと移行しました。

メディカル・アフェアーズ担当副社長にとっての実務上の課題は、もはやRWEの能力を構築すべきかどうかではありません。現場組織、インサイト基盤、そして部門横断的なガバナンスが、規制当局や支払機関が現在期待している水準に追いつけるかどうかが問われているのです。

インサイトからエビデンスへ：メディカルアフェアーズがRWEを運用化する方法

RWEにおけるMSLとKOLエンゲージメントの役割

メディカル・サイエンス・リエゾン（MSL）は、RWEに関する疑問が生まれるまさにその交差点に位置しています。KOLや治療担当医師との対話を通じて、MSLはデータセットからは決して得られない情報を耳にします。具体的には、実際の臨床現場でどの患者が治療から除外されているか、治療の順序がガイドラインからどのように逸脱しているか、臨床医が薬剤を選択する際に実際にどのような治療成果を重視しているか、といった点です。

『MSL Journal』は、この立場を的確に説明している――MSLは科学的、臨床的、市場的な環境の交差点で活動し、エビデンスのギャップを特定するとともに、HEORやRWE研究の設計に活かせる実用的な実世界からの知見を収集する。問題は、MSLに洞察が欠けていることではない。 問題は、その洞察が構造化されていない逸話として、出張報告書やメールのやり取りに散在しており、3つの地域にまたがる14人のMSLが前四半期に同じ質問を耳にしていたことを誰にでも把握できるような分類体系が存在しない点にある。

RWEにおけるこの職種の役割を運用面において具体化するには、以下の4つの実践が不可欠です：

1. 接点におけるインサイトの収集を標準化する。 治療領域、エビデンスのギャップの種類、ステークホルダー、製品ごとにリアルタイムでタグ付けされたインサイトは 、分析可能になります。 金曜日の午後に記憶を頼りに再構築されたインサイトは、分析できません。ここで、構造化されたインサイト管理の真価が発揮されます。
2. インサイトからエビデンスへのトリアージを定期的に実施する。 フィールド・メディカル・リーダーシップ、HEOR、およびRWE部門が参加する 月例ワーキングセッションで 、集約されたインサイトのテーマを精査し、「既存のエビデンスで回答可能か」「新たな分析が必要か」「前向き研究が必要か」を判断する。
3. 量ではなく、意思決定への影響度で優先順位を付けましょう。 支払者諮問機関のKOLから一度だけ聞いた、「償還を阻害するエビデンスのギャップ」に関するインサイトは 、既存の文献ですでに答えが出ている質問を10回聞いた場合よりも優先度が高くなります。
4. 現場とのフィードバックループを確立する。 自身のインサイトが研究課題となり、最終的には科学的交流の場で議論できる論文として発表されるのを見届けるMSLは 、より優れたインサイトを引き出せる。報告が虚空に消えていくと感じるMSLは、報告を提出しなくなる。

MA主導のRWEに関する研究課題と研究の設計

すべてのエビデンスのギャップが研究に値するわけではありません。メディカル・アフェアーズのリーダーシップにとって有用な判断基準は、「その問いが、規制当局、ペイヤー、あるいはガイドラインの決定に影響を与えるか」ということです。 既存のRWD（現実世界データ）ソースを用いて、許容可能な交絡因子の制御のもとで、その疑問に妥当な回答が得られるか？ 担当部門はメディカル・アフェアーズが適切か、それともHEOR（医療経済・アウトカム研究）や臨床開発部門が担当すべきか？ 結果の受け手と普及計画は明確に定義されているか？ 回答が好ましくない場合はどうなるか？

審査を通過する研究課題は、通常、メディカルアフェアーズが本来担当すべき領域に集中しています。具体的には、治療パターンや治療順序、服薬遵守率と継続率、治療変更までの期間、 臨床試験から除外された集団における実世界での安全性、そして患者報告アウトカム（PRO）などです。特にPROは、支払者やHTA（医療技術評価）機関が価値評価においてより重視している分野です。

ここでの厳密性は絶対条件です。観察データに基づくRWEには、本質的に交絡やバイアスのリスクが伴い、設計が不十分な研究は、メディカル・アフェアーズが守るべき科学的信頼性をまさに損なうことになります。 SPACEやSPIFDといった構造化された設計フレームワークが存在するのは、まさにこの理由からです。これらは、プロトコルが作成される前に、目的に適したデータ、実現可能性、および妥当性について明確な判断を下すことを義務付けるものです。

「適切な事例」とは

架空の複合事例。 中規模のバイオテクノロジー企業（ここでは「アーデン・バイオ」と呼ぶ）は、すでに上市済みのオンコロジー製品と、22名からなるMSLチームを擁している。1四半期の間に、3つの地域のMSLが独立して、腎臓の併存疾患を持つ高齢患者に対する治療開始を遅らせる腫瘍専門医に関する知見をタグ付けした。その理由として、当該患者群が主要臨床試験から除外されていたため、試験では不確実性が解消されなかったことが挙げられていた。

これらのインサイトは共通の分類体系に基づいているため、月次トリアージにおいて、17件の関連する患者とのやり取りを裏付けとする単一のテーマとしてそのパターンが浮上した。メディカルアフェアーズとHEORは、そのサブ集団における有効性と安全性について、連携された電子カルテ（EHR）データと保険請求データを用いた遡及的コホート研究の範囲を策定した。 9か月後、結果が公表され、MSLはデータに関する研修を受け、そのエビデンスが保険者向け資料に盛り込まれた。次の四半期の現場からのインサイトでは、治療開始の遅延に関する問題が後退していることが示され、代わりに併用療法に関する新たな疑問が浮上し、サイクルが再び始まった。

その仕組みは華やかさとは無縁だ。共有された分類体系、定期的な会議、意思決定フィルター、そしてフィードバックループ。これこそがプレイブックである。

RWE主導のメディカルアフェアーズを支えるデジタルとAIの基盤

RWDソースとメディカルアフェアーズのワークフローの連携

インフラに関する問いは、通常、「当社のシステムは、現場からの情報をデータが示す内容と結びつけることができるか」という視点ではなく、「どのAIツールを購入すべきか」という逆の視点で捉えられがちです。現状を検証する簡単な方法は次の通りです：

ほとんどの組織にはこれら3つの層が存在するが、それらの間にはつながりがない。 メディカルアフェアーズにとって最も重要な統合ポイントは、真ん中の層、すなわち、現場でのやり取りや知見を、外部のRWDと並列して扱える形式で構造化するメディカルアフェアーズCRMです。これにより、「現場からはどのような声が聞かれているか」という問いと、「データは何を示しているか」という問いを、同じ分析の中で回答できるようになります。 これこそがTikaMobileの設計哲学の中核です。すなわち、現場のワークフローそのものにインテリジェンスを組み込むことです。なぜなら、RWEプログラムの価値は、そこに供給される構造化データの質に左右され、構造化データが存在するのは、収集が十分に容易で現場チームが実際に実行する場合に限られるからです。

AIを活用してRWDと現場の知見をRWEに変換する

ここでのAIの真の貢献は、魔法のようなものではなく、具体的なものです。自然言語処理（NLP）により、数千件に及ぶ自由記述形式の現場インサイトを分類・クラスタリングし、地域をまたいで人間のレビューアでは決して見出せないようなテーマを抽出することができます。 機械学習は、異種混在するRWDの中から関連性の高いコホートを特定し、分析を台無しにする前にデータ品質の問題を指摘できます。これらを組み合わせることで、現場から新たなシグナルが検出されてから、範囲を定めたエビデンスの問いが設定されるまでの時間を、数四半期から数週間に短縮できます。

この依存関係は一方向です。まばらで一貫性のない現場データにAIを適用しても、確信に満ちたように聞こえるノイズを生み出すだけです。現場チームが使用を避けているレガシーなCRMツールは、単に導入上の問題を引き起こすだけでなく、下流のあらゆる分析投資に必要なデータを枯渇させてしまいます。まずはデータ収集体制を整備し、その後にAIの導入を進めるべきです。

ガバナンス、品質、およびコンプライアンスに関する考慮事項

3つのガードレールが、MA主導のRWEプログラムの正当性を支えています。第一に、データガバナンスです。患者レベルのRWDには、情報源や地域によって異なるプライバシーおよび同意に関する義務が伴い、患者を特定できる詳細を含む現場の知見には、独自の取り扱いルールが必要です。 第二に、方法論の透明性です。事前に規定されたプロトコル、明示された限界、そして相関関係を因果関係として提示したいという誘惑に抵抗することが求められます。第三に、明確な部門横断的な責任の所在です。メディカルアフェアーズ、HEOR、およびRWEセンター・オブ・エクセレンス間の責任分担を文書化することで、研究の重複、放置、あるいは密かな商用化を防ぐ必要があります。

さらに、第4の責任も浮上しつつあります。臨床医や保険者がAIアシスタントから回答を得る機会が増えるにつれ、メディカルアフェアーズは、正確かつ最新のRWEがそれらのシステムによってそもそも検索可能かどうかという管理責任を引き継ぐことになります。この点は、Veevaによる「AI時代のメディカルアフェアーズ」に関する研究を含む、最近の業界ホワイトペーパーで正式に言及され始めています。

メディカルアフェアーズのリーダーがRWEについて抱く重要な疑問

メディカル・アフェアーズにとって、RWEは臨床試験データとどのように異なるのか？

臨床試験データは、厳格な参加基準が設けられた管理された環境から得られるため、内部妥当性は最大化されるものの、一般化可能性は制限されます。一方、RWEは日常的な臨床実践から導き出されるため、より広範な対象集団、より長期の追跡調査、併存疾患、服薬遵守状況、実際の治療順序などを捉えることができますが、その代償として、交絡やバイアスのリスクが高まります。 メディカルアフェアーズの観点からは、この2つは相互に補完的な関係にあります。臨床試験は治療法が有効かどうかを立証し、RWEは臨床医が実際に治療する患者においてその治療法がどのような効果を発揮するかを明らかにします。MSLが両方の知見を語れるとき、科学的交流は最も活発になります。

組織上、RWEはメディカル・アフェアーズ、HEOR、あるいはその両方のどこに位置づけるべきか？

実務上は、両方に配置すべきであり、その際は役割を明確に定義する必要があります。HEORまたは専任のRWE部門は、通常、方法論、データパートナーシップ、および分析の実行を担当します。メディカル・アフェアーズは、（現場からの知見を主に活用した）研究課題のパイプライン、ステークホルダーのニーズに応じた研究の優先順位付け、ならびに科学的交流や出版物を通じた知見の普及を担当します。 MAPSのガイダンスでは一貫して、メディカル・アフェアーズを統合的なエビデンス計画の「調整役」として位置づけ、単なる「実行者」とは見なしていません。避けるべき失敗パターンは「役割の曖昧さ」です。責任の所在が不明確な場合、研究の重複が生じたり、エビデンスのギャップが各機能の狭間に残ったりしてしまいます。

今後12～24ヶ月間で、MSLチームにとって現実的なRWEの活用事例とはどのようなものでしょうか？

現在、ほとんどの組織において実現可能なものが3つあります。第一に、構造化されたエビデンスギャップの把握です。現場からの知見にタグ付けを行い、繰り返し生じる臨床上の疑問を、エビデンス創出計画の優先度の高いインプットとすることです。第二に、既存のRWE（治療パターン、治療継続率、実世界における安全性など）を活用し、主要臨床試験の枠を超えてKOL（キーオピニオンリーダー）との科学的議論を深めることです。 第三に、価値評価において重要度が高まっている患者報告アウトカム（PRO）を含め、地域に関連する実世界アウトカムを用いて、現地の保険者や処方集に関する対話を支援することです。これらはいずれも新たな研究投資を必要とせず、3つすべてに構造化された知見の収集が求められます。

メディカルアフェアーズがRWEを活用する際の主なリスクと落とし穴は何でしょうか？

主な科学的リスクは、観察データに内在する交絡、選択バイアス、データ品質の欠如ですが、これらは構造化された設計フレームワーク、目的に適したデータ評価、および限界の透明性のある報告によって軽減されます。主な組織的リスクは、コンプライアンスの逸脱（RWEが販促目的へと転用されること）と、相関関係を因果関係として過度に解釈することによる信頼性の喪失です。 EHR由来のデータや患者レベルのデータに関するプライバシー義務は、規制上の側面をさらに加える。これらすべてに共通するリスク軽減策は、厳密さと透明性である。すなわち、事前に規定された質問、明示された方法論、そしてエビデンスが何を支持でき、何を支持できないかを正直に提示することである。

RWEに基づくメディカルアフェアーズ活動の影響をどのように測定できるか？

完了した活動ではなく、影響を受けた意思決定を測定すべきです。有意義な指標としては、治療ガイドラインやコンセンサスステートメントへのRWEの組み込み、自社のRWEを含むバリュー・ドシエの保険者による採用、実世界研究に裏付けられた適応症の更新などの規制上の成果、そしてエビデンスと整合する治療パターンの目に見える変化などが挙げられます。 先行指標はさらに上流に位置します。具体的には、現場からの知見のうち、範囲が明確化されたエビデンスの問いへと転換される割合や、知見の特定から研究開始までのサイクルタイムなどです。両レベルのKPIを追跡することで、単に現場が忙しいかどうかだけでなく、「知見からエビデンスへのエンジン」が稼働しているかどうかが明らかになります。

今後2年間でRWE分野をリードする組織は、最大のデータライセンスを保有する組織ではありません。診察室での会話で提起された疑問が、確実に構造化されたインサイトとなり、その後、範囲が明確化された研究へと発展し、最終的にMSLが次に質問してくる臨床医に提示できるエビデンスへと結びつく組織こそが、その主導権を握ることになるでしょう。 まずは、その連鎖の中で最も弱い部分――ほとんどのチームにとってそれは「情報収集層」です――を監査することから始めましょう。

構造化された知見の収集が、フィールドチームとエビデンスの創出をどのように結びつけるかをご覧ください → TikaMobile Medical Insights