Les données issues du monde réel dans le domaine des affaires médicales : un guide pratique destiné aux équipes du secteur des sciences de la vie

La plupart des équipes des affaires médicales disposent déjà de la matière première nécessaire à un programme de données issues du monde réel — des milliers d’interactions sur le terrain, de rapports d’analyse et d’échanges avec des leaders d’opinion clés —, mais la majeure partie de ces données ne se transforme jamais en preuves. Les observations restent cantonnées dans des champs de texte libre, les lacunes en matière de données restent au stade anecdotique, et les études basées sur des données du monde réel qui parviennent à obtenir un financement sont conçues par des équipes situées à deux niveaux hiérarchiques de ceux qui ont recueilli directement les questions cliniques.

Ce décalage constitue désormais un handicap stratégique. Les autorités de réglementation ont formalisé la manière dont les données issues du monde réel sont prises en compte dans les décisions d’autorisation de mise sur le marché et d’étiquetage, les payeurs codifient leurs méthodes d’évaluation, et c’estaux affaires médicales qu’il revient d’orchestrer la réponse. Ce guide explique ce que les données issues du monde réel (RWE) signifient spécifiquement pour les affaires médicales, comment les équipes de terrain les mettent en œuvre au quotidien, et quelle infrastructure numérique permet à la boucle « des informations aux données probantes » de fonctionner réellement.

Ce que les données issues du monde réel signifient aujourd’hui pour les affaires médicales

Définition des données du monde réel (RWD) et des données cliniques issues du monde réel (RWE) dans les sciences de la vie

Les données du monde réel (RWD) sont des données relatives à l’état de santé des patients ou à la prestation des soins de santé, collectées en dehors des essais cliniques conventionnels — à partir des dossiers médicaux électroniques, des données de remboursement et de facturation, des registres de patients, des résultats rapportés par les patients et des technologies de santé numériques telles que les appareils portables. Les données issues du monde réel (RWE) constituent les preuves cliniques relatives à l’utilisation, aux bénéfices ou aux risques d’un produit médical, issues de l’analyse de ces données. Cette distinction est importante : les RWD constituent les données brutes ; les RWE représentent les résultats analysés, prêts à servir de base à la prise de décision.

Pour les affaires médicales, il existe un troisième concept utile : les « real-world insights » (RWI), c’est-à-dire la compréhension qualitative des raisons pour lesquelles les cliniciens prennent les décisions thérapeutiques mises en évidence par les données. Une base de données de demandes de remboursement peut vous indiquer que 30 % des patients changent de traitement au quatrième mois. Seule une conversation sur le terrain peut vous révéler que cela est dû à une charge administrative que l’essai clinique n’a jamais mise en évidence. Les programmes de RWE efficaces combinent ces trois éléments.

Pourquoi les données issues de la pratique clinique (RWE) sont-elles devenues essentielles pour les affaires médicales ?

Il ne s’agit plus d’une discussion prospective. Une analyse publiée en 2025 dans *Therapeutic Innovation & Regulatory Science* a examiné les extensions d’indications accordées par la FDA entre janvier 2022 et mai 2024 et a révélé que la proportion d’autorisations associées aux RWE s’est maintenue à environ un quart chaque année — 23,3 % en 2022, 27,7 % en 2023 et 23,7 % en 2024 — l’oncologie représentant la part la plus importante avec 43,6 %. Les données issues du monde réel (RWE) font désormais partie intégrante du processus d’élargissement des indications.

Du côté des payeurs, la tendance est similaire. L’AMCP a publié en 2025 des normes relatives aux données issues du monde réel visant à surmonter les obstacles qui ont jusqu’à présent empêché l’intégration des RWE dans les processus décisionnels des payeurs américains, et une étude menée par Value in Health auprès de six agences d’évaluation des technologies de santé (HTA) montre que les processus de réévaluation s’appuient de plus en plus sur les RWE pour lever les incertitudes identifiées lors du lancement — concernant la sécurité, les critères d’efficacité, et l’utilisation des traitements — l’oncologie arrivant à nouveau en tête avec 55 % des réévaluations.

MAPS a clairement expliqué ce que cela implique pour la fonction : les professionnels des affaires médicales sont désormais censés posséder des connaissances pratiques en épidémiologie, en économie de la santé, en recherche sur les résultats et en conception d’études RWE — non pas en tant que compétences spécialisées, mais comme base de référence. La production de données probantes n’est plus simplement un soutien apporté par les affaires médicales, mais une responsabilité qui leur incombe désormais pleinement.

La question pratique qui se pose à un vice-président des affaires médicales n’est plus de savoir s’il faut développer des capacités en matière de RWE. Il s’agit plutôt de déterminer si votre organisation sur le terrain, votre infrastructure d’analyse et votre gouvernance transversale sont en mesure de répondre aux attentes actuelles des autorités de régulation et des payeurs.

De l’analyse à la preuve : comment les affaires médicales mettent en œuvre les données RWE

Le rôle des MSL et de l’engagement des leaders d’opinion clés (KOL) dans les données issues de la pratique clinique (RWE)

Les chargés de liaison scientifique (MSL) se situent précisément au carrefour où naissent les questions relatives aux données du monde réel (RWE). Lors de leurs échanges avec les leaders d’opinion clés (KOL) et les médecins traitants, les MSL recueillent des informations que les ensembles de données ne révèlent pas spontanément : quels patients sont exclus d’un traitement dans la pratique, à quels moments la séquence thérapeutique s’écarte des recommandations, quels résultats les cliniciens prennent réellement en compte lorsqu’ils choisissent entre différents médicaments.

Le MSL Journal décrit précisément cette position : les MSL opèrent à la croisée des environnements scientifiques, cliniques et commerciaux, identifiant les lacunes en matière de données probantes et recueillant des informations exploitables issues du monde réel qui alimentent la conception des études HEOR et RWE. Le problème n’est que rarement que les MSL manquent d’informations. Le problème réside plutôt dans le fait que ces informations se présentent sous forme d’anecdotes non structurées, dispersées dans des rapports de visite et des fils de discussion par e-mail, sans aucune taxonomie permettant de constater que quatorze MSL répartis sur trois régions ont entendu la même question au cours du dernier trimestre.

La mise en œuvre du rôle de ce métier dans les données réelles (RWE) repose sur quatre pratiques :

1. Standardiser la collecte des informations au point de contact. Les informations étiquetées en temps réel — par domaine thérapeutique, type de lacune dans les données, partie prenante et produit — deviennent analysables. Ce n’est pas le cas des informations reconstituées de mémoire un vendredi après-midi. C’est là que la gestion structurée des informations prend tout son sens.
2. Effectuer un triage récurrent entre les informations et les données probantes. Une session de travail mensuelle au cours de laquelle les responsables médicaux sur le terrain, l’équipe HEOR et la fonction RWE examinent les thèmes d’informations agrégés et décident : les données probantes existantes y répondent, une nouvelle analyse est justifiée, ou cela nécessite une étude prospective.
3. Établissez des priorités en fonction de l’impact de la décision, et non du volume. Une observation entendue une seule fois de la part d’un leader d’opinion (KOL) auprès des payeurs, concernant une lacune dans les données qui bloque le remboursement, l’emporte sur une question entendue dix fois à laquelle la littérature existante apporte déjà une réponse.
4. Faites le lien avec le terrain. Les MSL qui voient leurs observations se transformer en questions d’étude — et, à terme, en publications dont ils peuvent discuter lors d’échanges scientifiques — recueillent de meilleures observations. Les MSL qui envoient leurs rapports dans le vide cessent de les envoyer.

Concevoir des questions et des études de données réelles (RWE) menées par les affaires médicales

Toutes les lacunes en matière de données ne justifient pas une étude. Un filtre utile pour les responsables des Affaires médicales : la question a-t-elle une incidence sur une décision réglementaire, des payeurs ou des recommandations thérapeutiques ? Les sources existantes de données réelles (RWD) peuvent-elles y répondre de manière plausible avec un contrôle acceptable des facteurs de confusion ? Le service des affaires médicales est-il le bon responsable, ou cette question relève-t-elle plutôt de l’HEOR ou du développement clinique ? Existe-t-il un public cible défini et un plan de diffusion des résultats ? Que se passe-t-il si la réponse est défavorable ?

Les questions retenues se concentrent généralement dans des domaines qui relèvent naturellement de la compétence des Affaires médicales : schémas thérapeutiques et séquences de traitement, observance et persistance, délai avant changement de traitement, sécurité en situation réelle chez les populations exclues des essais cliniques, et résultats rapportés par les patients — un domaine auquel les payeurs et les organismes d’évaluation des technologies de santé (HTA) accordent de plus en plus d’importance dans leurs évaluations de valeur.

La rigueur est ici non négociable. Les données du monde réel (RWE) issues de données observationnelles comportent un risque inhérent de facteurs de confusion et de biais, et une étude mal conçue sape précisément la crédibilité scientifique que le service des affaires médicales a pour mission de protéger. C’est pour cette raison qu’il existe des cadres de conception structurés tels que SPACE et SPIFD : ils imposent de prendre des décisions explicites concernant l’adéquation des données à l’objectif visé, la faisabilité et la validité avant même la rédaction d’un protocole.

À quoi ressemble une bonne pratique ?

Exemple fictif composite. Une entreprise de biotechnologie de taille moyenne — appelons-la Arden Bio — dispose d’un produit oncologique commercialisé et d’une équipe de 22 MSL. En l’espace d’un trimestre, les MSL de trois régions identifient indépendamment des observations indiquant que des oncologues retardent la mise en place du traitement chez des patients âgés présentant des comorbidités rénales, invoquant une incertitude que l’essai pivot n’a pas pu lever car ces patients en avaient été exclus.

Comme ces observations partagent une taxonomie commune, cette tendance apparaît dans le triage mensuel comme un thème unique étayé par 17 interactions. Les services des affaires médicales et HEOR définissent le cadre d’une étude de cohorte rétrospective utilisant des données croisées issues des dossiers médicaux électroniques (DME) et des données de remboursement, portant sur l’efficacité et la sécurité chez cette sous-population. Neuf mois plus tard, les résultats sont publiés, les MSL sont formés à l’interprétation de ces données et les preuves sont intégrées aux dossiers destinés aux payeurs. Les observations de terrain du trimestre suivant montrent que la question du report de la mise en place du traitement s’estompe — et qu’une nouvelle question émerge concernant l’utilisation en association, relançant ainsi le cycle.

Les mécanismes sont sans fioritures : une taxonomie partagée, une réunion récurrente, un filtre décisionnel et une boucle de rétroaction. Voilà la feuille de route.

Les fondements numériques et de l’IA pour des affaires médicales axées sur les données réelles (RWE)

Relier les sources de données réelles (RWD) aux flux de travail des affaires médicales

La question de l’infrastructure est généralement posée à l’envers — sous la forme « quels outils d’IA devrions-nous acheter » plutôt que « nos systèmes peuvent-ils relier ce que le terrain perçoit à ce que les données montrent ». Une méthode simple pour évaluer votre situation actuelle :

La plupart des organisations disposent de ces trois couches, mais aucune connexion n’existe entre elles. Le point d’intégration le plus important pour les affaires médicales est celui du milieu : un CRM dédié aux affaires médicales qui structure les interactions sur le terrain et les informations recueillies sous une forme compatible avec les données réelles externes (RWD) — afin que les questions « Que nous dit le terrain ? » et « Que montrent les données ? » puissent trouver une réponse dans la même analyse. C’est là le cœur de la philosophie de conception de TikaMobile : une intelligence intégrée au flux de travail sur le terrain lui-même, car la qualité d’un programme RWE dépend de celle des données structurées qui l’alimentent, et ces données n’existent que si leur collecte est suffisamment simple pour que les équipes de terrain s’en chargent réellement.

Utiliser l’IA pour transformer les données RWD et les observations de terrain en RWE

La véritable contribution de l’IA ici est spécifique, et non magique. Le traitement du langage naturel permet de classer et de regrouper en thèmes des milliers d’observations de terrain sous forme de texte libre, ce qu’aucun évaluateur humain ne pourrait faire à l’échelle régionale. L’apprentissage automatique permet d’identifier des cohortes pertinentes au sein de données RWD hétérogènes et de signaler les problèmes de qualité des données avant qu’ils ne compromettent une analyse. Ensemble, ces technologies réduisent le délai entre l’émergence d’un signal issu du terrain et la formulation d’une question de recherche ciblée, le faisant passer de plusieurs trimestres à quelques semaines.

Cette dépendance va dans un seul sens : l’IA appliquée à des données de terrain clairsemées et incohérentes produit du bruit qui semble fiable. Les outils CRM hérités que les équipes de terrain évitent d’utiliser ne créent pas seulement un problème d’adoption : ils privent tout investissement analytique en aval des données dont il a besoin. Commencez par corriger la collecte des données ; la couche d’IA suivra.

Considérations relatives à la gouvernance, à la qualité et à la conformité

Trois garde-fous garantissent la validité d’un programme RWE piloté par les Affaires médicales. Premièrement, la gouvernance des données: les données réelles (RWD) au niveau des patients impliquent des obligations en matière de confidentialité et de consentement qui varient selon la source et la zone géographique, et les informations de terrain contenant des détails identifiables sur les patients nécessitent des règles de traitement spécifiques. Deuxièmement, la transparence méthodologique: des protocoles prédéfinis, des limites clairement énoncées et la résistance à la tentation de présenter une association comme une causalité. Troisièmement, une responsabilité interfonctionnelle claire: une répartition documentée des responsabilités entre les Affaires médicales, le HEOR et tout centre d’excellence en RWE, afin que les études ne soient pas dupliquées, laissées à l’abandon ou commercialisées en catimini.

Une quatrième responsabilité émerge également. Alors que les cliniciens et les payeurs obtiennent de plus en plus de réponses grâce à des assistants d’IA, les Affaires médicales se voient confier la responsabilité de veiller à ce que ces systèmes puissent effectivement accéder à des données RWE précises et à jour — un point que des livres blancs récents du secteur, notamment les travaux de Veeva sur les Affaires médicales à l’ère de l’IA, ont commencé à formaliser.

Questions clés que se posent les responsables des affaires médicales au sujet des données RWE

En quoi les données RWE diffèrent-elles des données d’essais cliniques pour les affaires médicales ?

Les données d’essais cliniques proviennent de conditions contrôlées assorties de critères d’éligibilité stricts, ce qui maximise la validité interne mais limite la généralisation. Les données RWE sont issues de la pratique clinique courante ; elles permettent donc de couvrir des populations plus larges, des suivis plus longs, les comorbidités, l’observance thérapeutique et l’enchaînement réel des traitements — au prix d’un risque accru de facteurs de confusion et de biais. Pour les affaires médicales, les deux sont complémentaires : les essais cliniques établissent si un traitement est efficace ; les données RWE évaluent ses performances chez les patients que les cliniciens traitent réellement. L’échange scientifique est le plus fructueux lorsque les MSL (Medical Science Liaisons) sont en mesure d’aborder ces deux aspects.

À quel niveau de l’organisation les données RWE doivent-elles être rattachées : aux Affaires médicales, à l’HEOR, ou aux deux ?

Dans la pratique, les deux — avec des définitions de rôles explicites. HEOR ou une fonction RWE dédiée gère généralement la méthodologie, les partenariats en matière de données et l’exécution des analyses. Les Affaires médicales gèrent le pipeline de questions (largement alimenté par les observations de terrain), la hiérarchisation des études en fonction des besoins des parties prenantes, ainsi que la diffusion par le biais d’échanges scientifiques et de publications. Les recommandations du MAPS décrivent systématiquement les Affaires médicales comme le coordinateur des plans de données intégrés plutôt que comme leur seul exécutant. Le risque à éviter est l’ambiguïté : lorsque la responsabilité n’est pas clairement définie, les études font double emploi ou des lacunes dans les données apparaissent entre les fonctions.

Quels sont les cas d’utilisation réalistes des données RWE pour les équipes MSL au cours des 12 à 24 prochains mois ?

Trois d’entre eux sont désormais réalisables pour la plupart des organisations. Premièrement, l’identification structurée des lacunes en matière de données probantes : classer les observations de terrain afin que les questions cliniques récurrentes deviennent des éléments prioritaires dans la planification de la production de données probantes. Deuxièmement, l’utilisation des données RWE existantes — schémas thérapeutiques, persévérance thérapeutique, sécurité en conditions réelles — pour approfondir les discussions scientifiques avec les leaders d’opinion clés (KOL) au-delà de l’essai pivot. Troisièmement, l’appui aux discussions locales avec les payeurs et les responsables des listes de médicaments, à l’aide de résultats issus du monde réel pertinents pour la région, y compris les résultats rapportés par les patients, qui prennent de plus en plus d’importance dans les évaluations de la valeur. Aucun de ces cas ne nécessite d’investissement dans de nouvelles études ; tous trois requièrent une collecte structurée des informations.

Quels sont les principaux risques et écueils liés à l’utilisation des données RWE par les affaires médicales ?

Les principaux risques scientifiques sont les facteurs de confusion, les biais de sélection et les lacunes en matière de qualité des données inhérentes aux données d’observation — atténués par des cadres de conception structurés, une évaluation des données adaptée à l’objectif visé et une communication transparente des limites. Les principaux risques organisationnels sont le dérapage en matière de conformité (les données du monde réel glissant vers un usage promotionnel) et la perte de crédibilité due à une surinterprétation des associations, considérées à tort comme des relations de causalité. Les obligations en matière de protection de la vie privée concernant les données issues des dossiers médicaux électroniques (DME) et les données au niveau des patients ajoutent une dimension réglementaire. La rigueur et la transparence constituent les moyens d’atténuation cohérents pour tous ces risques : questions prédéfinies, méthodes déclarées et présentation honnête de ce que les données peuvent et ne peuvent pas étayer.

Comment mesurer l’impact des activités des affaires médicales fondées sur les données RWE ?

Il faut mesurer les décisions influencées, et non les activités menées à bien. Parmi les indicateurs pertinents, on peut citer l’intégration des données RWE dans les recommandations thérapeutiques et les déclarations de consensus, l’adoption par les payeurs de dossiers de valeur contenant vos données RWE, les résultats réglementaires tels que les mises à jour des notices de médicaments étayées par des études en conditions réelles, ainsi que les changements observables dans les schémas thérapeutiques conformes aux données probantes. Les indicateurs avancés se situent encore plus en amont : la part des observations de terrain qui se transforment en questions de preuve bien ciblées, et le délai entre l’identification d’une observation et le lancement de l’étude. Le suivi des indicateurs clés de performance (KPI) à ces deux niveaux permet de déterminer si le processus « de l’observation à la preuve » fonctionne, et pas seulement si le terrain est actif.

Les organisations qui domineront le domaine des données issues du monde réel (RWE) au cours des deux prochaines années ne seront pas celles qui détiennent les plus grandes licences de données. Ce seront celles où une question soulevée lors d’une conversation en consultation se transforme de manière fiable en observation structurée, puis en étude ciblée, puis en données probantes qu’un MSL peut présenter au prochain clinicien qui en fait la demande. Commencez par auditer le maillon le plus faible de cette chaîne — pour la plupart des équipes, il s’agit de la couche de saisie.

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