研究者主導試験（IIS）とは、外部の研究者（通常は学術機関や病院の医師）が設計、スポンサーとなり、実施する臨床研究であり、製薬会社、バイオテクノロジー企業、または医療機器メーカーが、資金、治験薬、医療機器などの支援を提供するものです。この研究の構想は企業ではなく、研究者自身によるものです。研究者またはその所属機関が試験計画書を作成し、規制上の責任を負い、データの所有権を有する一方、企業は提案への支援の可否を決定し、提供に合意した事項の履行状況を追跡します。
簡潔な回答：IISにおいて、研究者がスポンサーとなります。FDAの21 CFR 312.3における定義によれば、スポンサー兼研究者は研究を立ち上げ、実施し、両方の役割の責務を負います。 企業の役割は、自社の研究優先順位に照らして提案を審査し、契約に合意し、支援を提供し、論文発表に至るまでの各マイルストーンをフォローアップすることです。この仕組みは、研究者主導研究（IIR）、研究者主導試験（IIT）、または研究者主催試験（ISS）とも呼ばれます。
責任の分担こそが、IISを特徴づける要素である。FDAの治験薬に関する規制（21 CFR 312.3）では、スポンサーを「臨床試験の責任を負い、かつそれを開始する個人または組織」と定義し、スポンサー・研究者を「臨床試験を開始し、かつ実施する個人」と定義している。 IISにおいては、その個人またはその所属機関がスポンサーとなります。彼らはプロトコルを作成し、倫理委員会の承認を取得し、研究を登録し、患者を登録し、データを収集し、結果を公表します。
企業は研究を支援するが、運営は行わない。 通常、メディカルアフェアーズ部門が関係を主導します。同部門は、企業が関心を持つ研究分野を公表し、提案書を審査し、決定内容を記録し、契約書に署名し、マイルストーンや支払いの状況を追跡します。MSL（メディカル・サイエンス・リンク）が治験責任医師との最初の窓口となり、提案書を転送することもありますが、MSLは研究を設計したり、資金提供の可否を決定したりすることはありません。
この用語は、メディカルアフェアーズチームが扱う他の研究形態と比較することで、最も理解しやすくなります。
| 研究の種類 | 発案者 | スポンサーは誰か |
|---|---|---|
| 研究者主導試験 | 外部の研究者 | 研究者または研究機関 |
| 企業主催の臨床試験 | 企業 | 企業 |
| 企業主催の非介入研究または実世界研究 | 企業 | 当該企業 |
| 研究提携 | 共有 | 契約により定められる |
IIS自体は、新しい投与量や併用療法を検証する小規模な臨床試験のような介入研究である場合もあれば、実世界のエビデンスを生み出すレジストリやカルテレビューのような観察研究である場合もあります。IISをIISたらしめるのは、その設計ではなく、誰が開始し、誰がスポンサーとなっているかです。
研究者主導研究（IIS）は、企業の自社プログラムでは解明できない疑問に答えを導き出すことがよくあります。例えば、主要臨床試験から除外された患者集団、日常診療における使用法、新しい併用療法、あるいは学術グループが調査するのに適した作用機序に関する疑問などです。戦略的統合エビデンス生成計画に関する「MAPS 2025」ガイダンスには、その実施に関するセクションが含まれており、IISがどのように製品の知見を拡大し、企業のデータと併せて実臨床における製品の使用実態を示すことができるかが説明されています。
そのため、ほとんどの企業は、提案を個別に審査するのではなく、自社の統合的エビデンス計画におけるエビデンスのギャップに照らして審査している。優先度の高いギャップに対処する提案には、支援すべき明確な理由がある。そうでない提案であっても、科学的に優れたものである可能性はあるが、企業は資金提供の可否を決定する際、その理由を明示すべきである。
IISへの支援は、研究そのものに結びつけられるべきであり、研究者の処方実績に結びつけてはなりません。決定は、医学・科学分野の審査担当者が主導し、科学的価値および企業の研究優先事項との整合性に基づいて行われるべきであり、研究者の処方実績や販売目標に依存してはなりません。 支払いは通常、合意されたマイルストーンに基づいて行われ、予算は公正な市場価値の原則に沿って、研究に実際に要する費用を反映したものでなければなりません。また、米国では、医師や教育病院に対する企業の研究支援についても、「Open Payments」を通じて公開報告されています。
研究の受付や審査からマイルストーン、最終原稿に至るまでの全プロセスは、「メディカルアフェアーズによる研究者主導研究の運営方法」で解説されています。
企業は研究を運営していないため、各研究の進捗状況を把握するために、別途の監督記録が必要となります。TikaStudiesは、研究者主導の研究を1つのメディカルアフェアーズ・ポートフォリオにまとめ、主任研究者、所属機関、マイルストーン、文書、支出を管理するとともに、ClinicalTrials.govの識別子を登録記録として保存することなく保管します。これは臨床試験システムではなく、監督記録です。
外部の研究者または研究機関が設計、スポンサーとなり、実施する臨床研究であり、製薬会社、バイオテクノロジー企業、または医療機器メーカーが資金、治験薬、医療機器などの支援を提供します。スポンサーは企業ではなく、研究者です。
企業主催の臨床試験では、企業が試験を設計し、規制上のスポンサーとしての役割を果たします。一方、研究者主導の研究では、外部の研究者が試験を提案・設計し、スポンサー兼研究者としての役割を果たして規制上の義務を負うのに対し、企業は支援を行うのみです。
実務上は、はい。研究者主導試験（IIS）、研究者主導臨床試験（IIT）、研究者主導研究（ISS）、および研究者主導研究（IIR）は、いずれも外部の研究者が提案し、企業の支援を受けてスポンサーを務める研究を指します。企業によって使用する用語は異なります。
通常は、メディカルアフェアーズが主導する部門横断的な審査グループが、提案の科学的価値や企業の研究優先事項との適合性を評価して決定します。この決定は、研究者の処方実績や販売目標に左右されるべきではなく、その理由とともに記録される必要があります。
もし貴チームの支援対象研究の管理が、複数の受信トレイやスプレッドシートに分散している場合は、1つの記録上で、研究が提案から論文投稿に至るまでの流れを具体的にご説明いたします。