Une étude initiée par un investigateur (IIS) est une recherche clinique conçue, financée et menée par un investigateur externe, généralement un médecin exerçant dans un centre universitaire ou un hôpital, avec le soutien d’une entreprise pharmaceutique, biotechnologique ou de dispositifs médicaux, qui apporte notamment un financement, le médicament à l’étude ou les dispositifs nécessaires. L’idée émane de l’investigateur, et non de l’entreprise. L’investigateur ou son établissement rédige le protocole, assume les responsabilités réglementaires et détient la propriété des données, tandis que l’entreprise décide de soutenir ou non la proposition et assure le suivi de ce qu’elle s’est engagée à fournir.
Réponse rapide : dans une IIS, le chercheur est le promoteur. Selon la définition de la FDA figurant dans le 21 CFR 312.3, un promoteur-chercheur lance et mène l’étude tout en assumant les obligations liées à ces deux rôles. Le rôle de l’entreprise consiste à examiner la proposition au regard de ses priorités de recherche, à conclure un contrat, à apporter son soutien et à suivre les étapes clés jusqu’à la publication. Ce type d’accord est également appelé « recherche initiée par un investigateur » (IIR), « essai initié par un investigateur » (IIT) ou « étude parrainée par un investigateur » (ISS).
C’est la répartition des responsabilités qui définit une étude IIS. La réglementation de la FDA relative aux nouveaux médicaments expérimentaux, 21 CFR 312.3, définit un promoteur comme la personne ou l’organisation qui assume la responsabilité d’une investigation clinique et en prend l’initiative, et un promoteur-investigateur comme une personne qui à la fois initie et mène cette investigation. Dans une IIS, cette personne ou son établissement est le promoteur. Il rédige le protocole, obtient l’autorisation éthique, enregistre l’étude, recrute les patients, collecte les données et publie les résultats.
L’entreprise soutient l’étude mais ne la dirige pas. Le service des affaires médicales gère généralement cette relation : il publie les domaines de recherche qui intéressent l’entreprise, examine les propositions, consigne la décision, signe l’accord et assure le suivi des étapes clés et des paiements. Un MSL (Medical Science Liaison) peut être le premier interlocuteur de l’investigateur et transmettre une proposition, mais il ne conçoit pas l’étude ni ne décide de son financement.
Ce terme est plus facile à comprendre lorsqu’on le compare aux autres types d’études dont s’occupe également l’équipe des affaires médicales.
| Type d’étude | À qui revient l’idée | Qui est le promoteur ? |
|---|---|---|
| Étude initiée par un investigateur | L'investigateur externe | Le chercheur ou l'établissement |
| Essai clinique financé par une entreprise | L'entreprise | L'entreprise |
| Étude non interventionnelle ou en conditions réelles financée par une entreprise | L'entreprise | L'entreprise |
| Collaboration en matière de recherche | Partagé | Définis par l’accord |
Une IIS peut être de nature interventionnelle, comme un petit essai testant une nouvelle dose ou une nouvelle association thérapeutique, ou observationnelle, comme un registre ou une analyse de dossiers médicaux générant des données issues de la pratique clinique. Ce qui fait d’une étude une IIS, c’est son initiateur et son promoteur, et non sa conception.
Les études initiées par des chercheurs répondent souvent à des questions que le programme propre à une entreprise ne traite pas : un groupe de patients exclu de l’essai pivot, une utilisation en pratique courante, une nouvelle association thérapeutique ou une question relative au mécanisme d’action qu’un groupe universitaire est bien placé pour explorer. Les recommandations MAPS 2025 sur la planification stratégique de la production de données intégrées comprennent une section consacrée à leur mise en œuvre et décrivent comment elles peuvent enrichir les connaissances sur un produit et montrer comment celui-ci est utilisé dans la pratique réelle, en complément des données de l’entreprise.
C’est pourquoi la plupart des entreprises examinent les propositions à la lumière des lacunes en matière de données identifiées dans leur plan intégré de production de données, plutôt que au cas par cas. Une proposition qui comble une lacune prioritaire a clairement des raisons d’être soutenue. Une proposition qui ne le fait pas peut tout de même présenter un intérêt scientifique, mais la décision de l’entreprise doit expliquer pourquoi elle a été financée ou non.
Le soutien apporté à une IIS doit être lié à la recherche, et non à la prescription du chercheur. La décision doit reposer sur le mérite scientifique et s’inscrire dans les priorités de recherche de l’entreprise, sous la direction d’évaluateurs médicaux et scientifiques, et ne doit pas dépendre de la prescription du chercheur ni d’objectifs de vente. Les versements interviennent généralement à l’atteinte d’étapes convenues, et le budget doit refléter le coût réel des travaux, conformément aux principes de la juste valeur marchande. Aux États-Unis, le soutien apporté par les entreprises aux médecins et aux hôpitaux universitaires pour la recherche est également rendu public via le programme « Open Payments ».
L’ensemble du processus, de la réception et de l’examen des dossiers aux étapes clés et au manuscrit final, est décrit dans la section consacrée à la manière dont le service des affaires médicales gère une étude initiée par un investigateur.
Comme l’entreprise ne gère pas l’étude, elle a besoin d’un registre de suivi distinct pour connaître l’état d’avancement de chacune d’entre elles. TikaStudies regroupe les études initiées par des chercheurs dans un portefeuille dédié aux affaires médicales, comprenant le chercheur principal, l’établissement, les étapes clés, les documents et les dépenses, et stocke l’identifiant ClinicalTrials.gov sans enregistrer la fiche de registre. Il s’agit d’un registre de suivi, et non d’un système de gestion des essais cliniques.
Il s’agit d’une recherche clinique conçue, parrainée et menée par un investigateur ou un établissement externe, avec le soutien d’une entreprise pharmaceutique, biotechnologique ou de dispositifs médicaux qui fournit notamment un financement, le médicament à l’étude ou les dispositifs. C’est l’investigateur, et non l’entreprise, qui est le promoteur.
Dans un essai financé par une entreprise, celle-ci conçoit l’étude et agit en tant que promoteur réglementaire. Dans une étude initiée par un investigateur, c’est l’investigateur externe qui la propose et la conçoit, agit en tant que promoteur-investigateur et assume les obligations réglementaires, tandis que l’entreprise se contente de la soutenir.
Dans la pratique, oui. Les termes « étude initiée par un investigateur », « essai initié par un investigateur », « étude parrainée par un investigateur » et « recherche initiée par un investigateur » désignent tous une recherche proposée et parrainée par un investigateur externe avec le soutien d’une entreprise. Les entreprises utilisent des termes différents selon les cas.
En général, c’est un groupe d’examen interfonctionnel dirigé par le service des affaires médicales, qui évalue la valeur scientifique de la proposition et son adéquation avec les priorités de recherche de l’entreprise. La décision ne doit pas dépendre des prescriptions de l’investigateur ni des objectifs de vente, et elle doit être consignée avec sa justification.
Si votre équipe gère les études soutenues à l’aide de boîtes de réception et de tableurs, nous pouvons vous montrer comment suivre le parcours d’une étude, de la proposition au manuscrit, dans un seul et même dossier.
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