Un plan de données probantes intégré (IEP) est un plan unique et transversal qui définit les données probantes dont un médicament ou un dispositif médical a besoin tout au long de son cycle de vie, les questions auxquelles ces données doivent répondre, qui les produira et dans quel ordre. Il rassemble dans un seul document les besoins des départements chargés du développement clinique, des affaires médicales, de l'économie de la santé et de la recherche sur les résultats, de l'accès au marché, des affaires réglementaires et des ventes, ce qui permet à l'entreprise de gérer un seul programme de données probantes au lieu de plusieurs programmes qui se chevauchent. Ce sont généralement les affaires médicales qui en assurent la direction.
Réponse rapide : la Medical Affairs Professional Society (MAPS) publie le guide de référence. Elle décrit l’IEP comme une approche commune à tous les services, pilotée par les affaires médicales, qui couvre l’ensemble du cycle de vie du produit. Ce plan recense les lacunes en matière de données probantes, les classe par ordre de priorité en fonction de leur nécessité et de leur impact, attribue à chacune une solution pour y remédier (étude financée par l’entreprise, données probantes issues du monde réel ou étude initiée par un investigateur) et est révisé à mesure que de nouvelles informations sont disponibles.
Le cœur du plan est constitué d’une liste de lacunes en matière de données probantes : des questions que se posera une personne extérieure à l’entreprise et auxquelles les données actuelles ne permettent pas d’apporter une réponse satisfaisante. Pour chaque lacune, le plan précise qui pose la question, pourquoi elle est pertinente, quel est son degré d’importance, comment l’entreprise compte y remédier et quand la réponse est attendue.
MAPS articule ces besoins autour de trois étapes que le produit doit franchir. L’autorisation de mise sur le marché nécessite des données probantes telles que l’efficacité chez des patients diversifiés, au-delà de l’essai randomisé. L’accès au traitement nécessite des données probantes telles que l’impact budgétaire pour les comités de sélection des médicaments. L’adoption nécessite des données probantes qui justifient la mise à jour des recommandations cliniques. Un plan élaboré uniquement en vue de l’autorisation de mise sur le marché laisse de côté les questions d’accès et d’adoption, sans données probantes à l’appui.
Au-delà de ces lacunes, un plan de travail comprend généralement :
En l’absence d’un plan unique, chaque fonction élabore le sien. Le développement clinique conçoit des essais pour les autorités réglementaires. Le service HEOR planifie une analyse économique pour les payeurs. Le service des affaires médicales approuve les études initiées par les investigateurs au cas par cas. Chaque élément peut être valable en soi, mais pris ensemble, ils entraînent une duplication des efforts ou laissent sans réponse une question que posera un comité de recommandations, sans qu’aucune étude ne vienne l’étayer.
Les recommandations MAPS 2025 sur la planification stratégique et intégrée de la production de données énumèrent les avantages d’un plan commun. Il permet d’aligner les parties prenantes, d’éviter le cloisonnement des tâches et les lacunes, de concentrer les efforts sur les travaux ayant le plus grand impact, et d’offrir à chaque fonction, marché et budget le même accès aux données. L’un de ces avantages passe facilement inaperçu : le plan offre à l’équipe une base consensuelle pour refuser les recherches qui ne s’inscrivent pas dans cette logique.
MAPS place les affaires médicales au centre, car il appréhende simultanément les besoins des cliniciens, des patients, des payeurs et des fonctions internes. Dans la pratique, un responsable des données probantes ou un directeur médical est en charge du document et dirige une équipe interfonctionnelle. Les médecins de terrain alimentent ce plan : les questions que les MSL entendent de la part des experts sont souvent le premier signe d’une lacune, ce qui explique en partie pourquoi les informations médicales sont examinées à la lumière du plan.
La planification commence plusieurs années avant l’autorisation de mise sur le marché et s’inscrit dans le cadre d’ une stratégie d’excellence de lancement. L’équipe rassemble les données existantes, recense les parties prenantes et identifie les besoins de chacune, dresse la liste des lacunes et les classe par ordre de priorité. Une méthode est ensuite attribuée à chaque lacune. Un essai randomisé est l’une des options possibles. Des données issues de la pratique clinique, un registre, une étude non interventionnelle, une revue de la littérature ou une collaboration de recherche peuvent permettre d’apporter une réponse plus rapidement ou à moindre coût.
Les études initiées par des chercheurs s’inscrivent dans ce même plan. Un chercheur externe propose l’étude et l’entreprise décide de la soutenir ou non. Le plan indique aux évaluateurs quelles propositions comblent une lacune prioritaire. Le déroulement d’une étude individuelle, de la demande à la publication, est décrit dans la section consacr ée à la manière dont le service des affaires médicales gère une étude initiée par un chercheur.
Ce plan n’est jamais achevé. MAPS recommande de le réviser régulièrement, car l’apparition de nouveaux concurrents, de nouvelles indications, les évaluations des payeurs et les observations issues du terrain modifient les données qui importent. Il précise également que le succès se mesure à l’aune des résultats obtenus grâce à ces données, tels qu’une mise à jour des recommandations ou une décision de prise en charge, plutôt qu’au nombre d’études menées.
Le plan précise quelles données sont nécessaires. Les études qui en découlent doivent toutefois être attribuées à un responsable, comporter des étapes clés et disposer d’un budget. TikaStudies regroupe les études initiées par des chercheurs, les programmes non interventionnels et de données du monde réel parrainés par l’entreprise, ainsi que les collaborations de recherche au sein d’un seul portefeuille dédié aux affaires médicales, chacun comportant son investigateur principal, son établissement, ses étapes clés, ses documents et ses dépenses.
Un plan de données probantes intégré est un plan unique et transversal, généralement piloté par les affaires médicales, qui répertorie les données probantes dont un produit a besoin tout au long de son cycle de vie, hiérarchise les lacunes et attribue à chacune d’elles une méthode, un responsable et une date. Il remplace les plans de données probantes distincts de chaque fonction.
Le service des affaires médicales en assure généralement la direction, souvent par l’intermédiaire d’un responsable des données probantes ou d’un directeur médical. Les services de développement clinique, d’HEOR, d’accès au marché, des affaires réglementaires, des affaires commerciales et de l’engagement des patients font part de leurs besoins, et les recommandations du MAPS placent le service des affaires médicales au centre de ce groupe.
Un plan de développement clinique est principalement conçu pour faciliter l’autorisation réglementaire. Un plan de données probantes intégré couvre l’autorisation, l’accès et l’adoption tout au long du cycle de vie du produit, et inclut les données probantes issues du monde réel, les travaux HEOR et les études initiées par des investigateurs, en plus des essais cliniques.
Régulièrement, et chaque fois qu’un changement significatif survient, tel qu’un nouveau concurrent, une nouvelle indication, un examen par les payeurs ou une tendance observée dans les données de terrain. Les recommandations MAPS décrivent ce plan comme adaptatif plutôt que figé dès son lancement.
Si votre équipe suit les études dans plusieurs feuilles de calcul et souhaite visualiser l’ensemble du portefeuille en un seul endroit, nous pouvons vous guider à travers ce processus à l’aide d’études issues de votre propre domaine thérapeutique.
Réservez une présentation de 20 minutes →