Un estudio no intervencionista (NIS) es un estudio en el que los pacientes reciben un medicamento o un dispositivo como parte de su atención habitual, y en el que los investigadores observan y registran lo que ocurre, pero no deciden el tratamiento, no asignan a los pacientes a ningún tratamiento ni añaden pruebas que vayan más allá de la práctica habitual. La Unión Europea lo define legalmente como un estudio clínico que no es un ensayo clínico. En EE. UU., este mismo diseño se denomina con mayor frecuencia «estudio observacional». Las empresas farmacéuticas, biotecnológicas y de dispositivos médicos utilizan los estudios no intervencionistas para conocer el comportamiento de un producto en la práctica diaria tras su autorización.
Respuesta rápida: Según el Reglamento (UE) n.º 536/2014, un estudio se considera ensayo clínico si el tratamiento se asigna de antemano al margen de la práctica habitual, si la decisión de prescribir se toma junto con la decisión de incluir al paciente en el estudio, o si se añaden procedimientos diagnósticos o de seguimiento adicionales. Un estudio que no cumpla ninguno de estos criterios es no intervencionista. Entre los diseños habituales se incluyen los registros, los estudios de cohortes, los estudios de casos y controles, las revisiones de historiales clínicos y las encuestas. Generan evidencia del mundo real y, a menudo, los lleva a cabo el departamento de asuntos médicos tras el lanzamiento del producto.
La definición más clara se encuentra en el Reglamento de la Unión Europea sobre ensayos clínicos, (UE) n.º 536/2014. El artículo 2 define un ensayo clínico como un estudio clínico que cumple cualquiera de estas tres condiciones:
Un estudio no intervencionista es, por tanto, simplemente un estudio clínico que no es un ensayo clínico. La clave está en qué cambios introduce el estudio en la atención al paciente. Si el médico hubiera recetado el mismo producto y solicitado las mismas pruebas de todos modos, y el estudio se limita a registrar los resultados, se trata de un estudio no intervencionista.
La FDA aborda esta misma idea desde el punto de vista de la evidencia. Su borrador de directrices de marzo de 2024, «Evidencia del mundo real: consideraciones relativas a los estudios no intervencionistas de medicamentos y productos biológicos», describe un estudio no intervencionista, u observacional, como aquel en el que los pacientes reciben el medicamento comercializado durante la práctica médica habitual y no se les asigna una intervención mediante un protocolo. Como ejemplos, cita los estudios de cohorte, de casos y controles y autocontrolados.
En un ensayo clínico, el protocolo decide quién recibe qué tratamiento, a menudo mediante aleatorización, y el estudio incluye visitas y pruebas para medir el resultado. Ese control es lo que permite que un ensayo demuestre la relación de causa y efecto, y es la razón por la que los ensayos constituyen la principal base de evidencia para la autorización.
Un estudio no intervencionista renuncia a ese control a cambio de realismo. Incluye a los pacientes que un ensayo podría excluir, como los de edad avanzada o aquellos con otras afecciones, y les realiza un seguimiento en entornos cotidianos durante más tiempo. La contrapartida es el sesgo. Los pacientes que reciben un tratamiento en la práctica pueden diferir de los que no lo reciben, por lo que el análisis debe tener en cuenta los factores de confusión. El borrador de la FDA para 2024 señala que identificar y abordar los factores de confusión y otros sesgos es fundamental a la hora de planificar estos estudios.
La normativa se adapta al diseño. En la UE, los ensayos clínicos necesitan autorización en virtud del Reglamento sobre ensayos clínicos. Los estudios no intervencionistas quedan fuera de su ámbito de aplicación, aunque siguen siendo de aplicación las normas nacionales, la revisión ética, la legislación sobre protección de datos y las obligaciones de notificación de seguridad.
Los estudios no intervencionistas son una fuente principal de evidencia del mundo real. Las empresas los utilizan para:
El departamento de asuntos médicos suele encargarse de los estudios no intervencionistas patrocinados por la empresa tras el lanzamiento del producto, planificados para subsanar las lagunas de evidencia identificadas en el plan de evidencia integrado. Un investigador externo también puede llevar a cabo un estudio no intervencionista como estudio iniciado por el investigador, con el apoyo de la empresa.
Un estudio puede derivar en un ensayo clínico sin que nadie lo haya decidido así. Un protocolo que requiera una exploración a la que el paciente no se sometería normalmente, o que incluya a pacientes únicamente si comienzan a utilizar el producto, puede ajustarse a la definición de ensayo clínico. Los equipos de cumplimiento normativo también comprueban que un estudio no intervencionista tenga un propósito científico genuino, ya que pagar a los médicos para que registren datos sobre los pacientes a los que se les administra un producto puede parecer una recompensa por la prescripción si el estudio carece de una pregunta de investigación real. Los honorarios pagados a los investigadores deben reflejar el trabajo que conlleva.
Un equipo de asuntos médicos puede llevar a cabo registros, revisiones de historiales clínicos y estudios de investigadores en paralelo en distintos países. TikaStudies gestiona los programas no intervencionistas y de evidencia del mundo real patrocinados por la empresa en la misma cartera que los estudios iniciados por investigadores, con hitos, documentos y gastos para cada estudio. No se encarga del reclutamiento de pacientes ni de la recopilación de datos del estudio.
Un estudio no intervencionista observa a pacientes que reciben un medicamento o un dispositivo como parte de su atención habitual. El estudio no asigna el tratamiento ni añade procedimientos más allá de la práctica habitual. El Reglamento (UE) n.º 536/2014 lo define como un estudio clínico que no es un ensayo clínico.
En un ensayo clínico, el protocolo asigna el tratamiento y puede añadir pruebas o visitas. En un estudio no intervencionista, la decisión sobre el tratamiento se toma en el marco de la práctica habitual, independientemente del estudio, y este se limita a registrar lo que ocurre.
En gran medida, sí. «Estudio no intervencionista» es el término utilizado en la legislación de la UE. El borrador de directrices de la FDA de 2024 utiliza los términos «no intervencionista» y «observacional» de forma intercambiable para referirse a estudios en los que los pacientes reciben un medicamento comercializado en la práctica habitual y no se les asigna una intervención mediante un protocolo.
Tras la autorización, el departamento de asuntos médicos suele encargarse de los estudios no intervencionistas patrocinados por la empresa, con aportaciones de los departamentos de HEOR, seguridad y acceso al mercado. Los investigadores externos también pueden llevarlos a cabo como estudios iniciados por investigadores con el apoyo de la empresa.
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