| Begriff | Real-World Evidence (RWE) |
| Definition | Klinische Erkenntnisse über die Anwendung, den Nutzen oder die Risiken eines Medizinprodukts, die aus der Analyse von Real-World-Daten (RWD) gewonnen werden, die außerhalb traditioneller klinischer Studien erhoben wurden. |
| Relevant für | Medical Affairs, MSLs, HEOR-Teams, Regulatory Affairs, Marktzugang, Pharmakovigilanz |
| Rechtliche Grundlage | 21st Century Cures Act (2016); FDA-RWE-Rahmenwerk (2018); EMA DARWIN EU |
| Verwandte Glossarbegriffe | Medical Affairs · Medical Science Liaison (MSL) · Key Opinion Leader (KOL) · Medizinische Erkenntnisse · Außendienst |
Real-World-Evidence (RWE) sind klinische Erkenntnisse über die Anwendung sowie die potenziellen Vorteile oder Risiken eines Medizinprodukts, die aus der Analyse von Real-World-Daten (RWD) gewonnen werden. Die FDA definiert RWD als Daten zum Gesundheitszustand von Patienten und zur Gesundheitsversorgung, die routinemäßig aus Quellen außerhalb traditioneller randomisierter kontrollierter Studien (RCTs) erhoben werden, darunter elektronische Patientenakten (EHRs), medizinische Leistungs- und Abrechnungsdaten, Produkt- und Krankheitsregister, von Patienten berichtete Ergebnisse sowie Daten aus digitalen Gesundheitstechnologien wie Wearables.
Während RCTs die Wirksamkeit eines Arzneimittels unter streng kontrollierten Bedingungen mit eng ausgewählten Patientengruppen messen, erfasst RWE, wie Behandlungen tatsächlich in der gesamten Vielfalt der täglichen klinischen Praxis wirken – unter Berücksichtigung unterschiedlicher Patientendemografien, Begleiterkrankungen, Therapietreue und Versorgungsumgebungen. Diese Unterscheidung macht RWE zu einer unverzichtbaren Ergänzung zu Studiendaten, nicht zu einem Ersatz dafür.
Die regulatorische Grundlage für die Rolle von RWE in der Arzneimittelentwicklung wurde durch den „21st Century Cures Act“ festgelegt, der im Dezember 2016 in Kraft trat. Dieses Gesetz wies die FDA an, einen Rahmen zu schaffen, um zu bewerten, wie RWE die Zulassung neuer Indikationen für bereits zugelassene Arzneimittel unterstützen und die Anforderungen an Studien nach der Zulassung erfüllen kann. Die FDA veröffentlichte diesen Rahmen im Jahr 2018 und hat seitdem eine Reihe von Leitfäden herausgegeben, die sich mit RWD-Quellen, Studiendesign, Datenstandards und Einreichungsanforderungen befassen.
Im Dezember 2025 unternahm die FDA einen weiteren bedeutenden Schritt, indem sie ankündigte, RWE in Zulassungsanträgen zu akzeptieren, ohne von den Antragstellern in allen Fällen die Einreichung identifizierbarer individueller Patientendaten zu verlangen – und öffnete damit den Weg für anonymisierte Datenbanken mit Millionen von Patientenakten aus Krebsregistern, Krankenhaussystemen, Datenbanken für Versicherungsansprüche und EHR-Netzwerken.
Die Pharmaindustrie generiert enorme Mengen an klinischen Daten, stützte sich jedoch in der Vergangenheit bei regulatorischen und kommerziellen Entscheidungen vorrangig auf randomisierte kontrollierte Studien (RCTs). RCTs gelten nach wie vor als Goldstandard für den Nachweis der Wirksamkeit, weisen jedoch gut dokumentierte Einschränkungen auf: Sie sind kostspielig (klinische Studien machen in den USA etwa 40 % des F&E-Budgets der Pharmaindustrie aus), ihre Durchführung dauert Jahre, sie beziehen eng definierte Patientengruppen ein, und ihre kontrollierten Bedingungen spiegeln möglicherweise nicht wider, wie sich Behandlungen in der Routinepraxis auswirken.
RWE schließt diese Lücken auf verschiedene Weise.
Es zeigt, wie sich Behandlungen in breiteren Patientengruppen auswirken. RCT-Teilnehmer sind in der Regel jünger, gesünder und weniger vielfältig als Patienten in der realen Welt. RWE erfasst die Ergebnisse über das gesamte Spektrum der Patienten, die eine Behandlung tatsächlich erhalten, einschließlich älterer Patienten, Patienten mit mehreren Begleiterkrankungen und unterrepräsentierter Bevölkerungsgruppen. Dies vermittelt Ärzten und Kostenträgern ein vollständigeres Bild des Nutzen-Risiko-Profils eines Produkts.
Es beschleunigt die Evidenzgewinnung. Die Gewinnung von RWE aus bestehenden Datenquellen – elektronischen Patientenakten (EHRs), Abrechnungsdatenbanken und Registern – kann deutlich schneller erfolgen als die Konzeption und Durchführung einer neuen klinischen Studie. Schätzungen der Industrie zufolge verkürzt generative KI die Durchlaufzeiten von RWE-Studien derzeit um 30–40 %, wodurch die Evidenzgewinnung schneller und skalierbarer wird.
Sie unterstützt den gesamten Produktlebenszyklus. RWE liefert Entscheidungsgrundlagen in jeder Phase: bei der Identifizierung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse in der frühen Forschung, bei der Unterstützung von Zulassungsanträgen für neue Indikationen, beim Nachweis der vergleichenden Wirksamkeit gegenüber Kostenträgern und Einrichtungen zur Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA), bei der Überwachung der Sicherheit nach der Markteinführung durch Pharmakovigilanz sowie bei der Entwicklung von Behandlungsleitlinien.
Es handelt sich um einen wachsenden Markt. Der weltweite Markt für RWE-Lösungen wurde im Jahr 2025 auf etwa 2,6–5,4 Milliarden US-Dollar geschätzt (die Schätzungen variieren je nach Umfang), wobei Prognosen bis zum Ende des Jahrzehnts zweistellige durchschnittliche jährliche Wachstumsraten zeigen, was verdeutlicht, wie zentral RWE für die pharmazeutische Strategie geworden ist.
Die Begriffe RWD und RWE werden oft synonym verwendet, beziehen sich jedoch auf unterschiedliche Konzepte. Das Verständnis dieses Unterschieds ist wichtig für Medical-Affairs-Teams, die Evidenz an medizinische Fachkräfte und interne Stakeholder vermitteln.
| Real-World-Daten (RWD) | Real-World Evidence (RWE) | |
|---|---|---|
| Was ist das? | Rohdaten zum Gesundheitszustand von Patienten und zur medizinischen Versorgung | Klinische Erkenntnisse, die aus der Analyse von RWD gewonnen werden |
| Quellen | Elektronische Patientenakten, Abrechnungsdaten, Krankheitsregister, Apothekenabgabedaten, Wearables, von Patienten berichtete Ergebnisse | Aus RWD abgeleitete Studien, Analysen und Schlussfolgerungen |
| Analogie | Die Ausgangsstoffe | Das fertige Gericht |
| Beispiel | Eine Datenbank mit 500.000 EHR-Datensätzen, die Verschreibungsmuster für ein Herz-Kreislauf-Medikament zeigen | Eine veröffentlichte Studie, in der diese Datensätze analysiert wurden, um nachzuweisen, dass das Medikament die Zahl der Krankenhausaufenthalte bei Patienten über 65 Jahren um 18 % senkt |
| Regulatorische Relevanz | Muss hinsichtlich Qualität, Relevanz und Zuverlässigkeit bewertet werden, bevor daraus RWE generiert werden kann | Wird zur Untermauerung von Zulassungsanträgen, Indikationserweiterungen und Verpflichtungen nach der Markteinführung verwendet |
Kurz gesagt: RWD sind Daten. RWE sind die Erkenntnisse, die Sie aus der Analyse dieser Daten mit strenger Methodik gewinnen. Nicht alle RWD liefern RWE – die Daten müssen zweckmäßig sein, und die Analyse muss wissenschaftlichen und regulatorischen Standards entsprechen.
RWE und RCTs stehen nicht in Konkurrenz zueinander – sie erfüllen komplementäre Rollen in der Evidenzhierarchie. Fachleute aus dem Bereich Medical Affairs, insbesondere MSLs, müssen diese Unterscheidung im wissenschaftlichen Austausch mit medizinischen Fachkräften klar kommunizieren.
| Randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) | Real-World-Evidence (RWE) | |
|---|---|---|
| Umfeld | Kontrollierte klinische Umgebung | Routinemäßige klinische Praxis |
| Patienten | Sorgfältig nach Ein- und Ausschlusskriterien ausgewählt | Breite, vielfältige Populationen aus der Praxis |
| Hauptstärke | Interne Validität (belegt einen Kausalzusammenhang) | Externe Validität (spiegelt die Wirksamkeit in der Praxis wider) |
| Einschränkungen | Lässt sich möglicherweise nicht auf reale Populationen verallgemeinern; kostspielig; zeitaufwendig | Anfällig für Störfaktoren und Verzerrungen; die Datenqualität variiert |
| Kosten | Durchschnittlich 2,6 Milliarden Dollar pro Medikament (vollständige Entwicklung) | Deutlich niedriger pro Studie, wenn bestehende Datenquellen genutzt werden |
| Dauer | Jahre (oft 3–7 Jahre für zulassungsrelevante Studien) | Monate bis 1–2 Jahre, je nach Studiendesign |
| Rolle der Zulassungsbehörden | Primäre Grundlage für die Erstzulassung eines Arzneimittels | Unterstützt neue Indikationen, Überwachung nach der Markteinführung, Erweiterungen der Zulassungsangaben |
| Einsatz im Bereich Medical Affairs | Grundlage für klinische Kommunikation und Produktkennzeichnung | Liefert Informationen für Diskussionen mit KOLs, Beiträge zu Behandlungsleitlinien, Evidenz für Kostenträger und die Gewinnung von Erkenntnissen |
Die effektivsten Strategien im Bereich Medical Affairs nutzen beides. RCTs legen die grundlegende Wirksamkeit und Sicherheit fest. RWE erweitert und vertieft diese Evidenz, indem es zeigt, wie sich Produkte in den Populationen und Umgebungen verhalten, in denen Medizin tatsächlich praktiziert wird.
RWD stammen aus einer Vielzahl von Quellen, von denen jede ihre eigenen Stärken und Einschränkungen aufweist, die Medical-Affairs-Teams verstehen sollten:
Elektronische Patientenakten (EHRs): Detaillierte klinische Daten, darunter Diagnosen, Laborergebnisse, Medikamente, Eingriffe und ärztliche Notizen. EHRs bieten umfassende Längsschnittdaten zur Patientenversorgung, können jedoch hinsichtlich der Datenkodierung und Vollständigkeit zwischen den verschiedenen Gesundheitssystemen uneinheitlich sein.
Medizinische Abrechnungs- und Rechnungsdaten: Versicherungsansprüche und Apothekenabgabedaten, die große Patientengruppen abdecken. Abrechnungsdaten sind umfassend und longitudinal, lassen jedoch klinische Details vermissen; sie zeigen, was in Rechnung gestellt wurde, nicht unbedingt warum.
Krankheits- und Produktregister: Strukturierte Datenbanken, die bestimmte Erkrankungen oder Behandlungen erfassen. Register bieten innerhalb ihres Anwendungsbereichs eine hohe Datenqualität, sind jedoch auf die registrierten Populationen beschränkt.
Von Patienten berichtete Ergebnisse (Patient-Reported Outcomes, PROs): Daten, die direkt von Patienten zu Symptomen, Lebensqualität und Behandlungserfahrungen erhoben werden. PROs erfassen die Patientenperspektive, die in klinischen Daten oft fehlt.
Digitale Gesundheitstechnologien: Wearables, mobile Gesundheits-Apps und Biosensoren, die kontinuierlich Echtzeitdaten zu körperlicher Aktivität, Vitalparametern, Medikamenteneinnahme und mehr generieren. Dies ist die am schnellsten wachsende RWD-Quelle, auch wenn die Standardisierung weiterhin eine Herausforderung darstellt.
RWE hat sich von einer ergänzenden Datenquelle zu einer strategischen Säule der Arbeit im Bereich Medical Affairs entwickelt. So wird es in den Kernfunktionen von Medical Affairs angewendet:
Erhebung und Kommunikation von Evidenz. Medical-Affairs-Teams arbeiten mit den Bereichen HEOR (Health Economics and Outcomes Research) und Epidemiologie zusammen, um RWE-Studien zu konzipieren und durchzuführen, die Evidenzlücken schließen, die klinische Studien hinterlassen haben. MSLs vermitteln diese Erkenntnisse anschließend im Rahmen des wissenschaftlichen Austauschs an medizinische Fachkräfte und präsentieren dabei RWE zur Wirksamkeit der Behandlung in bestimmten Subpopulationen, zu langfristigen Sicherheitsprofilen sowie zu vergleichenden Ergebnissen, die Ärzte benötigen, um fundierte klinische Entscheidungen zu treffen.
Einbindung von KOLs. RWE ermöglicht es MSLs, Daten bereitzustellen, die speziell auf die Patientengruppen, Erkrankungen und klinischen Fragestellungen zugeschnitten sind, mit denen sich ein KOL befasst. Anstatt nur Studiendaten mit engen Einschlusskriterien zu präsentieren, können MSLs, die mit RWE ausgestattet sind, Ergebnisse in Kohorten aus der Praxis diskutieren, die die Patientenstruktur des KOL widerspiegeln – was wissenschaftliche Glaubwürdigkeit schafft und die Einbindung vertieft.
Erfassung medizinischer Erkenntnisse und Strategie. Wenn MSLs Erkenntnisse aus dem Feld gewinnen – etwa durch Interaktionen mit medizinischen Fachkräften, Fragen zu Behandlungsmustern in der Praxis, Bedenken hinsichtlich der Ergebnisse in bestimmten Populationen oder Rückmeldungen zu ungedeckten Bedürfnissen –, weisen diese Erkenntnisse oft direkt auf Lücken in den RWE hin, die das Unternehmen schließen sollte. Der Feedback-Kreislauf von Erkenntnissen zu Evidenz ist einer der strategisch wichtigsten Beiträge des Bereichs Medical Affairs.
Sicherheitsüberwachung nach der Markteinführung. RWE unterstützt die fortlaufende Pharmakovigilanz, indem es die Erkennung von Signalen für unerwünschte Ereignisse in großen, vielfältigen Patientengruppen ermöglicht, die in klinischen Studien nie erfasst wurden. Medical-Affairs-Teams arbeiten mit Sicherheits- und Zulassungsabteilungen zusammen, um diese Signale zu interpretieren und aktualisierte Sicherheitsinformationen an medizinisches Fachpersonal weiterzugeben.
Marktzugang und Zusammenarbeit mit Kostenträgern. Kostenträger und HTA-Gremien verlangen zunehmend Nachweise für die Wirksamkeit und Kosteneffizienz in der Praxis – nicht nur für die Wirksamkeit in klinischen Studien. Medical-Affairs- und HEOR-Teams generieren RWE, um Erstattungsverhandlungen, Diskussionen über Arzneimittellisten und wertorientierte Vertragsgestaltung zu unterstützen.
Entwicklung von Behandlungsleitlinien. RWE trägt zur Erstellung klinischer Praxisleitlinien und Behandlungspfade bei, indem es Daten zur vergleichenden Wirksamkeit, zur Behandlungsabfolge und zu den Ergebnissen in Populationen liefert, die in klinischen Studien unterrepräsentiert sind. MSLs spielen eine Schlüsselrolle bei der Verbreitung von für Leitlinien relevanten Erkenntnissen an klinische Entscheidungsträger.
Die Medical-Affairs-Plattform von TikaMobile verbindet die Arbeitsabläufe, die Erkenntnisse aus dem Außendienst in verwertbare Evidenz umwandeln – von der Erfassung von MSL-Erkenntnissen, die Lücken in den RWE aufzeigen, bis hin zur Nachverfolgung der Ergebnisse aus dem Engagement, die den strategischen Einfluss von Medical Affairs belegen.
Das „Insights Management“ von TikaMobile erfasst und klassifiziert Erkenntnisse aus dem Außendienst direkt am Ort der Interaktion und leitet sie mit klarer Verantwortlichkeit an die richtigen Stakeholder weiter – damit Beobachtungen zu Behandlungsmustern in der Praxis, ungedeckten Bedürfnissen und Evidenzlücken nicht in CRM-Notizen untergehen. TikaDiscover hilft MSL-Teams dabei, die KOLs zu identifizieren und zu priorisieren, die RWE-relevante Forschung betreiben, und das Medical-Affairs-CRM von TikaMobile verfolgt die Interaktionspläne und -ergebnisse pro KOL, sodass Führungskräfte die Wirkung des evidenzbasierten wissenschaftlichen Austauschs messen können.
Was ist der Unterschied zwischen Real-World-Evidence und Daten aus klinischen Studien? Daten aus klinischen Studien stammen aus kontrollierten Studien mit spezifischen Einschlusskriterien, während RWE aus der Analyse von Daten resultiert, die im Rahmen der routinemäßigen klinischen Praxis erhoben wurden. Studien ermitteln, ob eine Behandlung unter idealen Bedingungen wirken kann (Wirksamkeit); RWE zeigt, wie sie in der täglichen Versorgung tatsächlich wirkt (Effektivität). Beide sind unverzichtbar – Studien für die behördliche Zulassung, RWE zum Verständnis der Leistung in der Praxis.
Was sind die wichtigsten Quellen für Real-World-Daten in der Pharmabranche? Zu den primären Quellen zählen elektronische Patientenakten (EHRs), medizinische Abrechnungsdaten, Krankheits- und Produktregister, von Patienten berichtete Ergebnisse sowie digitale Gesundheitstechnologien wie Wearables. Jede Quelle hat unterschiedliche Stärken: EHRs bieten klinische Tiefe, Abrechnungsdaten bieten eine breite Population und Register liefern krankheitsspezifische Details.
Wie nutzt die FDA Real-World-Evidence? Die FDA nutzt RWE, um die Zulassung neuer Indikationen für bereits zugelassene Arzneimittel zu unterstützen, die Anforderungen an Studien nach der Zulassung zu erfüllen und die Sicherheit nach dem Markteintritt zu überwachen. Der „21st Century Cures Act“ (2016) hat diese Rolle formell verankert, und die FDA hat seitdem mehrere Leitfäden zur Qualität von RWD, zum Studiendesign und zu Datenstandards für Zulassungsanträge herausgegeben.
Warum sind RWE für den Bereich Medical Affairs und für MSLs wichtig? RWE liefern MSLs Evidenz, die die Patientenpopulationen und klinischen Umgebungen widerspiegelt, in denen ihre medizinischen Fachkräfte tatsächlich arbeiten – nicht nur die Studienpopulationen. Sie stärken den wissenschaftlichen Austausch, liefern Informationen für die Strategie zur Einbindung von KOLs, unterstützen Gespräche mit Kostenträgern und helfen dem Bereich Medical Affairs dabei, durch den Feedback-Kreislauf von Erkenntnissen zu Evidenz strategischen Wert nachzuweisen.
Können Real-World-Evidence klinische Studien ersetzen? Nein. RWE ergänzt klinische Studien, ersetzt sie jedoch nicht. RCTs bleiben der Goldstandard für den Nachweis einer kausalen Wirksamkeit und sind für die Erstzulassung von Arzneimitteln erforderlich. Die Stärke von RWE liegt darin, die Evidenz auf breitere Populationen, längere Zeiträume und reale Versorgungsumgebungen auszuweiten, in denen klinische Studien praktisch nicht durchführbar sind.
Was ist der Unterschied zwischen RWD und RWE? Real-World-Daten (RWD) sind die Rohdaten, die aus Quellen wie elektronischen Patientenakten (EHRs), Abrechnungsdaten und Registern erhoben werden. Real-World-Evidence (RWE) ist die klinische Evidenz, die aus der rigorosen Analyse dieser Daten abgeleitet wird. RWD ist der Input; RWE ist der Output. Nicht alle RWD werden zu RWE – die Daten müssen zweckmäßig sein und die Methodik muss wissenschaftlichen Standards entsprechen.